Pfizer Xalkori telah dikaji oleh FDA AS untuk tinjauan keutamaan: rawatan limfoma sel besar anaplastik sistemik ALK-positif (sALCL)

Pfizer baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah menerima permohonan ubat baru tambahan (sNDA) untuk ubat antikanker Xalkori (crizotinib) yang disasarkan dan memberikan kajian keutamaan. SNDA bertujuan untuk menyetujui petunjuk baru untuk Xalkori untuk rawatan pesakit kanak-kanak dengan limfoma anaplastik kinase (ALK) positif, kambuh atau refraktori limfoma sel besar anaplastik sistemik (ALCL). FDA telah menetapkan tarikh sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat-ubatan Preskripsi (PDUFA) sebagai Januari 2021.

Pada bulan Mei 2018, FDA memberikan Xalkori sebutan ubat terobosan (BTD) untuk rawatan indikasi ALCL positif ALK. Sekiranya diluluskan, Xalkori akan menjadi terapi berasaskan biomarker pertama untuk rawatan pesakit kanak-kanak dengan ALCL positif ALK.

Limfoma sel besar anaplastik (ALCL) adalah jenis limfoma bukan Hodgkin (NHL) yang jarang berlaku, dibahagikan kepada dua jenis: ALK positif dan ALK negatif. Walaupun kadar survival 5 tahun kanak-kanak dengan barah di Amerika Syarikat telah mencapai 80%, yang tertinggi dalam sejarah, kanak-kanak dengan barah masih menghadapi cabaran dalam merawat penyakit, termasuk jenis tumor yang jarang berlaku, perubahan tindak balas ubat, dan sisi jangka panjang kesan.

Chris Boshoff, MD, Ketua Pegawai Pembangunan, Onkologi Pembangunan Produk Global Pfizer, mengatakan:" Walaupun kadar kelangsungan hidup anak-anak ALCL positif ALK tinggi, banyak anak akan kambuh dan memerlukan rawatan baru. Memandangkan keberkesanan Xalkori pada kanser paru-paru ALK-positif, dan Mempelajari aktiviti yang terdapat dalam ujian klinikal ALCL positif ALK-positif dan ROS-1 yang kambuh atau tahan api, jika diluluskan, Xalkori mungkin merupakan langkah penting dalam meningkatkan prognosis kanak-kanak dengan barah jenis ini."

Rawatan Xalkori' sNDA pada pesakit pediatrik dengan ALCL positif ALK disokong oleh hasil kajian ADVL0912 (NCT00939770) dan kajian A8081013 (NCT01121588). Kajian ADVL0912 adalah kajian fasa 1/2 yang dijalankan bekerjasama dengan Kumpulan Onkologi Kanak-kanak (COG). Ia menilai dos maksimum Xalkori yang selamat dan boleh ditoleransi, dan menilai aktiviti klinikalnya pada kanak-kanak dengan tumor pepejal atau ALCL yang kambuh atau tahan api. Pfizer memberikan dana dan sokongan untuk eksperimen ini. Kajian A8081013 menilai penggunaan Xalkori pada kanak-kanak dan orang dewasa dengan tumor ganas yang maju. Pesakit ini adalah tumor positif ALK selain kanser paru-paru sel kecil (NSCLC), termasuk pesakit dengan ALCL kambuh atau refraktori. Kedua-dua kajian ini menunjukkan bahawa kanak-kanak dan pesakit dewasa yang dirawat dengan Xalkori menunjukkan aktiviti anti-tumor yang ketara.

Xalkori adalah ubat sasaran ALK pertama di dunia yang dilancarkan oleh Pfizer. Ubat ini adalah generasi pertama perencat limosoma kinase anaplastik (ALK) tirosin kinase (TKI), yang telah diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan pesakit kanser paru-paru sel kecil (NSCLC) metastatik positif ALK atau ROS1 . Hingga kini, Xalkori telah diluluskan untuk merawat pesakit NSCLC positif ALK di lebih dari 90 negara (termasuk China), dan juga telah diluluskan untuk rawatan pesakit NSCLC positif ROS1 di lebih dari 70 negara di seluruh dunia.