Produk pealiigalsidase alfa produk Protagonx / Casey yang bertindak lama α-galactosidase A telah dikaji semula oleh FDA AS untuk keutamaan!

Protalix BioTherapeutics adalah syarikat biofarmaseutikal yang berdedikasi untuk pengembangan, pengeluaran dan pengkomersialan protein terapeutik rekombinan yang dihasilkan oleh sistem ekspresi protein sel tumbuhan ProCellEx® miliknya. Baru-baru ini, syarikat dan rakannya Chiesi Global Rare Diseases, anak syarikat Chiesi Group, bersama-sama mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah menerima permohonan pelesenan produk biologi pegunigalsidase alfa (PRX-102)' ) dan Kajian keutamaan diberikan. Ubat ini adalah α-galaktosidase A berangkai panjang, rekombinan, pegilasi, silang yang berkaitan untuk rawatan pesakit dewasa dengan penyakit Fabry. Pada Januari 2018, FDA telah memberi Status Pekan Fast pegunigalsidase alfa (FTD).

BLA diserahkan melalui proses kelulusan FDA yang dipercepat, dan FDA telah menetapkan tarikh tindakan sasaran Praktik Ubat Pengguna (PDUFA) sebagai tarikh 27 Januari 2021. FDA menyatakan bahawa ia tidak merancang untuk mengadakan mesyuarat jawatankuasa penasihat kepada bincangkan permohonannya.

Penyerahan BLA ini merangkumi sekumpulan data lengkap dari preklinikal, klinikal dan pembuatan, termasuk percubaan klinikal fasa I / II yang lengkap untuk pegunigalsidase alfa, kajian pengembangan yang berkaitan setelah percubaan klinikal fasa I / II, dan kajian penukaran BRIDGE fasa III Data klinikal sementara , penilaian berterusan kajian rawatan pegunigalsidase alfa pada kadar 1 mg / kg setiap minggu.

Penyakit Fabry adalah penyakit yang diwarisi berkaitan X di mana gen yang rosak terletak di lengan panjang kromosom X. Penyakit ini disebabkan oleh kecacatan pada gen α-galactosidase, yang mengakibatkan kecacatan dalam aktiviti α-Galactosidase pada lisosom, mengakibatkan lemak yang disebut globotriaosylceramide (Gb3) Bahan terus terkumpul di dinding saluran darah sepanjang badan.

Penyakit Fabry adalah penyakit yang jarang berlaku, yang menyerang setiap orang dalam setiap 40,000-60,000. Pesakit mengalami kecacatan pada α-galactosidase, yang biasanya bertanggungjawab untuk kerosakan Gb3. Pengumpulan Gb3 yang tidak normal meningkat dengan berlalunya masa. Oleh itu, Gb3 terutamanya terkumpul di dinding darah dan saluran darah. Akibat akhir dari pemendapan Gb3 termasuk rasa sakit dan gangguan deria periferi, kepada kegagalan organ, terutamanya buah pinggang, tetapi juga sistem jantung dan serebrovaskular.

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) adalah versi stabil enzim α-galactosidase-A yang diubahsuai secara kimia yang dinyatakan dalam kultur sel tumbuhan. Subunit protein dihubungkan secara kimia dengan PEG pendek untuk ikatan kovalen untuk membentuk molekul dengan parameter farmakokinetik yang unik. Dalam kajian klinikal, jangka hayat pegunigalsidase alfa yang beredar adalah sekitar 80 jam. Perkembangan pegunigalsidase alfa bertujuan untuk mengatasi keperluan klinikal yang berterusan yang tidak terpenuhi dari populasi pesakit Fabry.

Protalix memfokuskan pada pengembangan dan pengkomersialan protein terapeutik rekombinan melalui sistem ekspresi sel tumbuhan eksklusifnya ProCellEx®. Protalix adalah syarikat pertama yang diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) yang menghasilkan protein melalui sistem ekspresi penggantungan sel tumbuhan. Sistem ekspresi unik Protalix&# 39 merupakan cara baru untuk mengembangkan protein rekombinan pada skala industri.

Produk pertama syarikat, taliglucerase alfa (Elelyso), telah diluluskan oleh FDA AS pada bulan Mei 2012, dan kemudiannya diluluskan oleh agensi pengawalseliaan di negara lain sebagai terapi penggantian enzim jangka panjang (ERT). Untuk rawatan orang dewasa dan pesakit kanak-kanak dengan penyakit Gaucher jenis 1. Protalix telah memberikan Pfizer hak pengembangan dan pengkomersialan global taliglucerase alfa, dan Protalix berhak untuk semua hak di Brazil.

Pada masa ini, saluran paip Protalix merangkumi versi proprietari protein terapeutik rekombinan untuk pasaran farmasi yang ada, termasuk: (1) pegunigalsidase alfa, versi peningkatan α-galactosidase manusia rekombinan, yang digunakan untuk merawat penyakit Fabry; (2)) OPRX-106, terapi anti-radang oral protein untuk rawatan penyakit Fabry; (3) alidornase alfa, rawatan fibrosis sista; (4) PRX-115, polietilena rekombinan dua yang dinyatakan dalam sel tumbuhan enzim alkohol, merawat gout. Protalix dan Chiesi bekerjasama untuk mengembangkan dan mengkomersialkan pegunigalsidase alfa di Amerika Syarikat dan di luar Amerika Syarikat.