Reblozyl terpakai untuk petunjuk yang diperluas di Amerika Syarikat dan Eropah: rawatan transfusi bebas β-talasemia!

Bristol-Myers Squibb (BMS) baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah menerima permohonan lesen produk biologi tambahan Reblozyl (luspatercept-aamt) (sBLA) dan diberikan ulasan keutamaan: ubat itu adalah ejen kematangan sel darah merah pertama (EMA), yang digunakan untuk pesakit dewasa yang bergantung kepada bukan transfusi (NTD) β-talasemia (β-talasemia) pesakit dewasa untuk merawat anemia. FDA telah menetapkan tarikh sasaran untuk Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi SBLA (PDUFA) sebagai 27 Mac 2022. Di samping itu, Agensi Ubat Eropah (EMA) telah menerima permohonan perubahan Kelas II untuk Reblozyl untuk rawatan anemia pada pesakit dewasa dengan talasemia NTDβ.

Talasemia beta NTD adalah istilah yang digunakan untuk menggambarkan pesakit yang tidak memerlukan pemindahan sel darah merah (RBC) sepanjang hayat secara berkala untuk mengekalkan kelangsungan hidup, walaupun mereka mungkin memerlukan pemindahan sekali-sekala atau sedikit kerap, biasanya dalam tempoh masa yang ditetapkan. Pesakit dengan talasemia beta NTD akan mengalami anemia kronik dan beban besi, yang boleh membawa kepada satu siri komplikasi klinikal, dan pilihan rawatan segera diperlukan. Data percubaan klinikal menunjukkan bahawa pada pesakit dewasa dengan talasemia β NTD, tanpa mengira tahap hemoglobin asas, Reblozyl dapat meningkatkan tahap hemoglobin pesakit dan meningkatkan kualiti hidup pesakit.

Reblozyl pada asalnya dibangunkan oleh BMS dan Acceleron Pharmaceuticals. Selepas Merck baru-baru ini menyelesaikan $ 11.5 bilion pengambilalihan Acceleron, Reblozyl kini bersama-sama dibangunkan dan dikomersialkan oleh BMS dan Merck. Reblozyl adalah ejen kematangan sel darah merah pertama (EMA) yang akan digunakan untuk rawatan β-talasemia dan sangat rendah / rendah / sederhana risiko sindrom myelodysplastic (MSD) berkaitan anemia dengan kelulusan pengawalseliaan. Di antara kumpulan pesakit yang layak, Reblozyl mewakili kategori rawatan penting. Perlu dinyatakan bahawa pada pesakit yang perlu membetulkan anemia dengan segera, Reblozyl tidak sesuai sebagai pengganti pemindahan sel darah merah.

Bahan farmaseutikal aktif Reblozyl adalah luspatercept, yang merupakan ejen kematangan sel darah merah kelas pertama (EMA) yang boleh mengawal kematangan sel darah merah lewat. Luspatercept adalah protein gabungan larut, yang dibentuk oleh gabungan domain Fc IgG1 manusia dan domain extracellular reseptor Activin IIB (ActRIIB). Sebagai perangkap ligand, ia boleh mengawal kematangan RBC lewat melalui mengikat yang disasarkan. Faktor pertumbuhan yang berubah (TGF)-β superfamily ligands tertentu mengurangkan pengaktifan laluan isyarat Smad2/3, meningkatkan penjanaan RBC tidak sah, menggalakkan kematangan sel darah merah RBC lewat, dan meningkatkan tahap hemoglobin.

Aplikasi perubahan Reblozyl SBLA dan Kelas II adalah berdasarkan keputusan keselamatan dan keberkesanan kajian BEYOND Fasa 2 yang penting. Kajian ini dijalankan pada pesakit dewasa dengan talasemia beta NTD dan menilai Reblozyl digabungkan dengan Penjagaan Sokongan Terbaik (BSC). Data yang dikeluarkan pada bulan Jun 2021 menunjukkan bahawa 77.1% pesakit dalam kumpulan rawatan Reblozyl + BSC mencapai tahap hemoglobin tinggi (≥1.0g / dL), sementara kumpulan plasebo + BSC adalah 0%. Di samping itu, berbanding dengan kumpulan plasebo, pesakit dalam kumpulan Reblozyl juga melaporkan keputusan yang lebih baik.

Dr. Noah Berkowitz, naib presiden kanan pembangunan hematologi di Bristol-Myers Squibb, berkata: "Pesakit dengan talasemia beta yang tidak bergantung kepada transfusi mungkin tidak memerlukan transfusi darah sepanjang hayat untuk terus hidup, tetapi mereka memerlukan pilihan rawatan yang berkesan kerana mereka menghadapi satu siri anemia kronik dan beban besi. Komplikasi klinikal yang disebabkan oleh Reblozyl. Reblozyl adalah rawatan penting yang diluluskan oleh banyak negara (termasuk Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah) untuk rawatan anemia yang berkaitan dengan β-talasemia dan sindrom myelodysplastic berisiko rendah. Kami dan Merck komited untuk terus memajukan amalan klinikal Projek Reblozyl, dan berharap dapat bekerjasama rapat dengan FDA semasa proses semakan untuk membawa pilihan rawatan baru kepada kumpulan pesakit yang kurang diberi perhatian ini.