Takeda Ninlaro (ixazomib) telah diluluskan di Jepun: untuk rawatan penyelenggaraan lini pertama pesakit yang belum menerima transplantasi sel induk!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) baru-baru ini mengumumkan bahawa Kementerian Kesihatan, Buruh dan Kesejahteraan Jepun (MHLW) telah meluluskan pengembangan populasi perencat proteasome oral Ninlaro (ixazomib) yang berlaku untuk merangkumi banyak sumsum tulang yang belum pernah menerima transplantasi sel induk dan memerlukan rawatan penyelenggaraan selepas rawatan pesakit barah pertama Tumor (MM).

Kelulusan ini didasarkan pada hasil kajian Fasa 3 TOURMALINE-MM4 (NCT02312258) terapi pemeliharaan lini pertama ejen tunggal. Ini adalah kajian rawak, double-blind, plasebo yang dikendalikan, mendaftarkan sejumlah 706 pesakit myeloma multipel (MM) yang baru didiagnosis, yang belum menerima transplantasi sel stem, telah menyelesaikan 6-12 bulan rawatan awal dan mencapai remisi separa Untuk pesakit dengan pengampunan yang lebih baik atau lebih baik, kesan Ninlaro sebagai rawatan penyelenggaraan agen tunggal berbanding dengan plasebo pada kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) dinilai.

Hasil kajian menunjukkan bahawa kajian ini mencapai titik akhir utama: Berbanding dengan kumpulan plasebo, pesakit dalam kumpulan Ninlaro mencapai peningkatan statistik yang signifikan dan signifikan secara klinikal dalam PFS (median PFS: 17.4 bulan vs 9.4 bulan; HR=0.659; CI: 95; p< 0,001),="" yang="" setara="" dengan="" pengurangan="" 34.1%="" risiko="" perkembangan="" penyakit="" atau="">

Perlu diingat bahawa tidak ada masalah keselamatan baru dalam kajian ini. Terapi pemeliharaan Ninlaro selamat dan tidak memberi kesan buruk terhadap kualiti hidup pesakit. Profil keselamatan Ninlaro selaras dengan hasil monoterapi Ninlaro yang dilaporkan sebelumnya, dan tidak ada penemuan keselamatan baru. Kejadian buruk (TEAE) yang paling biasa berlaku semasa rawatan adalah mual, muntah, cirit-birit, ruam, neuropati periferal (PN), dan demam.

36.6% kumpulan rawatan Ninlaro dan 23.2% kumpulan plasebo mengalami gred ≥3 TEAE. Kejadian keganasan primer baru adalah 2% pada kumpulan Ninlaro dan 6.2% pada kumpulan plasebo. Bahagian pesakit yang menghentikan rawatan kerana TEAE sangat rendah, 12.9% pada kumpulan Ninlaro dan 8% pada kumpulan plasebo. Dalam kajian itu, kadar kematian adalah 2.6% pada kumpulan Ninlaro dan 2.2% pada kumpulan plasebo.

Dr. Shinsuke Iida, penyelidik utama kajian TOURMALINE-MM4 dan Jabatan Onkologi Hematologi, Hospital Universiti Nagoya City, mengatakan: "Kajian TOURMALINE-MM4 menunjukkan bahawa pada pesakit dengan myeloma berganda yang tidak sesuai untuk pemindahan sel stem, perencat proteasome oral Terapi pemeliharaan Ninlaro dapat mengurangkan Risiko perkembangan penyakit dan kematian dikurangkan sebanyak 34%. Terapi pemeliharaan Ninlaro dapat diterima dengan baik pada pesakit tua dan tidak ada kaitan dengan peningkatan risiko barah sekunder. Oleh itu, tanpa mengira tahap klinikal atau jenis terapi induksi remisi lini pertama, Ninlaro mungkin merupakan satu pilihan rawatan A yang diharapkan dapat menunda berulang."

Takashi Horii, Ketua Bahagian Onkologi Takeda Jepun, berkata: "Saya sangat gembira bahawa, selain petunjuk yang ada dari Ninlaro sebagai terapi pemeliharaan setelah pemindahan sel stem autologous, ubat ini kini digunakan sebagai rawatan lini pertama untuk pesakit yang belum menjalani pemindahan sel stem. Terapi penyelenggaraan bermaksud sekarang kita dapat memberikan ubat ini kepada lebih banyak pesakit. Kami akan terus bekerja keras untuk membawa terapi baru ini kepada pesakit yang memerlukan."

Ninlaro adalah perencat proteasom oral pertama di dunia&# 39. Ia pertama kali diluluskan oleh FDA AS pada bulan November 2015. Ia menggabungkan lenalidomide dan dexamethasone untuk rawatan beberapa pesakit myeloma yang sebelumnya telah menerima sekurang-kurangnya satu terapi. Hingga kini, Ninlaro telah mendapat persetujuan di Amerika Syarikat, Jepun, Kesatuan Eropah dan negara-negara lain, dan dokumen permohonan peraturan dari banyak negara sedang ditinjau. Pada masa ini, Ninlaro sedang mengembangkan pelbagai persekitaran rawatan untuk pelbagai myeloma.

Di Jepun, Ninlaro telah diluluskan oleh Kementerian Kesihatan, Buruh dan Kesejahteraan (MHLW) pada bulan Mac 2017 untuk menggabungkan lenalidomide dan dexamethasone untuk mengubati berulang myeloma (R / R MM). Pada bulan Mac 2020, Ninlaro telah diluluskan oleh MHLW untuk rawatan perawatan pesakit dengan myeloma berganda setelah menerima sel stem hematopoietik autologous.

Multiple myeloma adalah keganasan hematologi yang berasal dari sel plasma, yang merupakan sel darah putih yang dihasilkan di sumsum tulang. Sel plasma normal bertanggung jawab untuk menghasilkan antibodi terhadap jangkitan, sementara sel plasma barah, sel myeloma, berkembang biak dalam jumlah besar di sumsum tulang dan melepaskan antibodi yang disebut paraprotein, yang dapat menyebabkan gejala penyakit. Ini termasuk sakit tulang, jangkitan dan keletihan yang kerap atau berulang, dan gejala anemia. Sel-sel plasma malignan ini dapat mempengaruhi banyak tulang di dalam tubuh manusia dan boleh menyebabkan masalah kesihatan yang serius yang mempengaruhi tulang, sistem imun, ginjal, dan jumlah sel darah merah. Kursus khas myeloma berganda merangkumi tahap myeloma simptomatik dan tahap remisi seterusnya. Dianggarkan terdapat kira-kira 230,000 pesakit myeloma berganda di seluruh dunia, dengan 114,000 kes baru didiagnosis setiap tahun.