Perfarnesyl yang mujarab yang boleh dipindah penindas tipifarnib diluluskan oleh yang pantas FDA trek Fast, dengan kadar PEREMITAN sebanyak 70%

Kura onkologi adalah syarikat biopharmaceutical peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada pembangunan perubatan Precision dalam onkologi. Terbaru, syarikat itu mengumumkan bahawa pentadbiran makanan dan dadah Amerika Syarikat (FDA) telah memberikan calon utama dadah tipifarnib kelayakan trek cepat (FTD) untuk rawatan yang sebulan orang dewasa atau refraktori angioimmunoblastic T-Cell limfoma (aitl), Follicular T sel limfoma (ftcl), nod lydus persisian sel T limfoma (tfh). Pada Disember 2019, FDA juga diberikan tipifarnib an FTD untuk rawatan pesakit dengan kepala dan leher squamous sel Karsinoma (HNSCC) yang telah berkembang selepas menerima Platinum yang mengandungi kemoterapi dan membawa HRAS mutations.

Kelayakan trek cepat (FTD) direka bentuk untuk mempercepatkan pembangunan dan kajian semula yang pantas bagi penyakit serius untuk menangani keperluan perubatan yang tidak dapat dipenuhi secara serius dalam bidang-aspek utama. Mendapatkan kelayakan trek pantas untuk ubat-ubatan eksperimen bermaksud syarikat-syarikat farmaseutikal boleh berinteraksi dengan FDA dengan lebih kerap semasa fasa R & D. Selepas mengemukakan permohonan pemasaran, mereka layak mendapat kelulusan yang dipercepatkan dan kajian semula keutamaan jika mereka memenuhi piawaian yang relevan. Di samping itu, mereka juga layak untuk Rolling Review.

tipifarnib adalah satu yang kuat, yang sangat memilih farnesyl yang boleh dipindah, dilesenkan daripada Janssen pada Disember 2014. Farnesylation adalah proses pendaftaran sel utama dan berkaitan dengan kejadian dan perkembangan kanser. Pada masa ini, tipifarnib berada dalam pembangunan klinikal untuk rawatan pelbagai tumor pepejal dan tanda hematologi. Sebelum ini, dadah telah dikaji dalam lebih daripada 5,000 pesakit kanser dan telah menunjukkan aktiviti anti-kanser yang meyakinkan dan tahan lama dalam subkumpulan pesakit tertentu, termasuk tumor squamous yang membawa mutan hras dan nod limfa tidak membawa mutan hras, tulang Sum-Sum dan tumor pepejal.

tipifarnib struktur molekul Formula (sumber imej: Wikipedia)

Pada Disember 2019, Kura melaporkan data klinikal terkini di Persatuan Amerika hematologi Tahunan Mesyuarat (Ash 2019), menunjukkan bahawa tipifarnib mempunyai aktiviti yang kuat dan berpanjangan sebagai monotherapy untuk sebulan atau refractori aitl. Data menunjukkan bahawa dalam penduduk yang sangat telah dirawat sebelum ini dengan Median 3 terapi yang telah diterima sebelum ini, kadar tindak balas objektif (ORR) adalah lebih kurang 50%. Di samping itu, dalam pesakit dengan mutasi dalam sel pembunuh immunoglobulin-seperti reseptor (KIR, yang berkaitan dengan laluan cxcl), ia mendapati bahawa aktiviti antitumor tipifarnib telah dipertingkatkan. Para pesakit ini adalah 70%, dan kadar tindak balas yang lengkap (CR) adalah 40%.

Pada akhir Oktober 2019, Kura mengumumkan data terkini percubaan Run-HN Fasa II tipifarnib dalam rawatan hras mutan kepala dan leher squamous sel Karsinoma (hnscc). Keputusan menunjukkan bahawa pada pesakit dengan hras mutan hnscc yang sebelum ini telah menerima pelbagai terapi (Median: 2, julat: 0-6) tetapi penyakit berkembang, tipifarnib menunjukkan aktiviti antitumor yang kuat dan berkekalan sebagai monotherapy: kadar tindak balas keseluruhan (ORR) adalah 56%, dan ikhtiar hidup bebas-perkembangan Median (pfs) adalah 6.1 bulan. Pada masa ini, kadar respons keseluruhan (ORR) daripada tiga terapi yang diluluskan untuk rawatan talian kedua HNSCC-Keytruda, Opdivo, dan Erbitux dalam julat 13-16%, dan PFS adalah kira-kira 2 bulan.

Bridget martell, MD, Ketua Pegawai Perubatan Kura, berkata: "dua bulan selepas memberikan kelayakan trek cepat untuk rawatan hras mutan hnscc, FDA diberikan kelayakan trek cepat untuk tipifarnib untuk T-Cell lymphoma. Potensi yang besar daripada penyakit yang dahsyat ini, kita kini aktif bersedia untuk memulakan percubaan berpandu pendaftaran kedua tipifarnib dalam tfh phenojenis Advanced limfa nod limfoma (termasuk aitl). "