FDA AS meluluskan Livmarli: ubat pertama untuk merawat pruritus kolestatik yang dikaitkan dengan sindrom Alagille (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Mirum, berkata:"Hari ini adalah hari yang hebat untuk komuniti ALGS. FDA meluluskan rawatan baharu yang sangat diperlukan untuk menangani salah satu kesan penyakit yang paling melemahkan. Kami bersyukur kerana memajukan ini. Pesakit, ahli keluarga dan profesional perubatan yang mengambil bahagian dalam kajian klinikal Livmarli. Hari ini juga merupakan hari penting untuk Mirum, kerana kami telah mengambil langkah ke arah membangunkan ubat yang berpotensi mengubah hidup untuk penyakit hati yang jarang berlaku."

Mekanisme dan struktur kimia maralixibat

maralixibat ialah perencat pengangkut asid hempedu ileal (IBAT) oral, diserap secara minimum, dan sedang dinilai untuk beberapa penyakit hati kolestatik yang jarang berlaku. maralixibat boleh menghalang pengangkut asid hempedu yang bergantung kepada natrium apikal (ASBT), yang membawa kepada lebih banyak perkumuhan asid hempedu dalam najis, mengakibatkan penurunan paras asid hempedu sistemik, dengan itu berpotensi mengurangkan kerosakan hati yang dimediasi asid hempedu dan kesan serta komplikasi yang berkaitan .

Sindrom Alagille (ALGS) adalah penyakit genetik yang jarang berlaku yang disebabkan oleh saluran hempedu yang tidak normal (menyempit, ubah bentuk, mengurangkan bilangan), membawa kepada pengumpulan hempedu dalam hati, yang akhirnya berkembang menjadi penyakit hati. Dianggarkan bahawa kejadian ALGS adalah satu kes dalam setiap 30,000 orang. Dalam pesakit ALGS, pelbagai sistem organ mungkin terjejas oleh mutasi, termasuk hati, jantung, buah pinggang, dan sistem saraf pusat.

Pengumpulan asid hempedu menghalang kerja normal hati untuk menghapuskan sisa daripada darah. Menurut laporan terkini, 60%-75% pesakit ALGS menerima pemindahan hati sebelum mereka menjadi dewasa. Tanda dan gejala yang disebabkan oleh kerosakan hati ALGS mungkin termasuk jaundis (kulit menguning), xanthoma (yang mengubah bentuk deposit kolesterol di bawah kulit), dan gatal-gatal. Pruritus yang dialami oleh pesakit ALGS adalah yang paling teruk daripada semua penyakit hati kronik dan berlaku pada usia 3 tahun pada kebanyakan kanak-kanak yang terjejas.

Sebagai tambahan kepada ALGS, maralixibat juga berada dalam pembangunan klinikal peringkat akhir untuk rawatan penyakit hati kolestatik jarang yang lain, termasuk kolestasis intrahepatik familial progresif (PFIC) dan atresia bilier. Sebelum ini, FDA turut memberikan penetapan terapi terobosan (BTD) dan penetapan ubat anak yatim (ODD) untuk maralixibat bagi merawat kedua-dua penyakit ini.