FDA AS memberikan penamaan ubat yatim zandelib: kadar tindak balas keseluruhan (ORR) sebanyak 93%!

MEI Pharma dan rakan kongsi globalnya Kyowa Kirin baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) AS telah memberikan rawatan perencat phosphatidylinositol-3-kinase delta (PI3K delta) selektif oral zandelisib (ME-401) Kelayakan Dadah Yatim (ODD) untuk Limfoma Follikular (FL). Pada Mac 2020, FDA juga memberikan Zandelisib Fast Track Designation (FTD): ia digunakan untuk merawat pesakit dewasa dengan FL yang berulang atau refraktori yang sebelum ini telah menerima sekurang-kurangnya dua rawatan sistemik.

Orphan Drug merujuk kepada ubat yang digunakan untuk pencegahan, rawatan dan diagnosis penyakit jarang, dan penyakit jarang adalah istilah umum untuk kelas penyakit dengan kejadian yang sangat rendah, juga dikenali sebagai"penyakit yatim." Di Amerika Syarikat, penyakit jarang merujuk kepada penyakit dengan kurang daripada 200,000 pesakit. Insentif untuk pembangunan ubat penyakit jarang termasuk pelbagai insentif pembangunan klinikal, seperti kredit cukai yang berkaitan dengan kos percubaan klinikal, pengurangan yuran pengguna FDA dan ujian klinikal. Bantuan FDA' dalam reka bentuk percubaan dan tempoh eksklusif pasaran 7 tahun untuk petunjuk yang diluluskan selepas ubat dipasarkan.

Kelayakan Laluan Pantas (FTD) bertujuan untuk mempercepatkan pembangunan ubat dan semakan pantas untuk penyakit serius bagi menangani keperluan perubatan serius yang tidak dipenuhi dalam bidang utama. Mendapatkan kelayakan pantas untuk ubat yang sedang dibangunkan bermakna syarikat farmaseutikal boleh berinteraksi dengan FDA dengan lebih kerap semasa peringkat penyelidikan dan pembangunan. Selepas mengemukakan permohonan pemasaran, mereka layak untuk kelulusan dipercepatkan dan semakan keutamaan jika mereka memenuhi piawaian yang berkaitan. Selain itu, mereka juga layak untuk semakan bergulir.

struktur molekul zandeliib

Limfoma folikular (FL) adalah limfoma indolen yang paling biasa, menyumbang kira-kira 20-30% daripada semua limfoma bukan Hodgkin (NHL). Penyakit ini juga berkembang pada sel B, kronik dalam kebanyakan kes, dan berkembang dengan perlahan. Kebanyakan pesakit yang didiagnosis dengan FL berumur lebih dari 65 tahun. Kadangkala FL boleh berubah menjadi limfoma sel B besar meresap (DBLCL), yang merupakan NHL yang berkembang pesat (invasif).

Zandelisib (ME-401) ialah perencat delta phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K) oral yang sedang disiasat. Inhibitor PI3Kδ biasanya terlalu tertekan dalam sel-sel kanser dan memainkan peranan penting dalam percambahan dan kelangsungan hidup tumor hematologi. Zandelisib menunjukkan selektiviti tinggi untuk subjenis PI3Kδ dan mempunyai sifat ubat yang berbeza daripada perencat PI3Kδ yang lain. Ubat ini berpotensi untuk menjadi perencat PI3Kδ terbaik dalam kelasnya. Ciri-ciri klinikalnya menunjukkan bahawa sebagai terapi ubat tunggal atau digabungkan dengan ubat kanser lain, ia mempunyai peluang untuk menyelesaikan satu siri keganasan sel B. Pada masa ini, MEI sedang menilai zandelisib untuk rawatan pesakit dengan pelbagai keganasan sel B.

Pada April 2020, MEI dan Concord Kirin menandatangani perjanjian pelesenan, pembangunan dan pengkomersilan global untuk terus membangunkan dan mengkomersialkan zandelisib. MEI dan Concord Kirin akan bersama-sama membangunkan dan mempromosikan zandelisib di Amerika Syarikat, dan MEI akan merekodkan semua hasil daripada jualan di Amerika Syarikat. Concord Kylin mempunyai hak pengkomersilan eksklusif di luar Amerika Syarikat dan akan membayar MEI peningkatan beransur-ansur dalam royalti berdasarkan jualan di luar Amerika Syarikat.

Pada Mei tahun ini, MEI Pharma dan Concord Kirin mengumumkan data kohort pesakit jadual terputus-putus (IS) bagi kajian klinikal Fasa 1b zandelisib dalam rawatan FL yang berulang atau refraktori (r/r FL). Keputusan menunjukkan bahawa di kalangan pesakit r/r FL yang mengalami perkembangan penyakit (POD24) dalam tempoh 24 bulan selepas menerima kemoterapi lini pertama, kadar tindak balas keseluruhan (ORR) rawatan zandelisib (dengan dan tanpa rituximab) Ia adalah 82%, dan ORR mencapai 93% pada pesakit bukan POD24.