Rawatan limfoma agresif FDA mempercepat kelulusan terapi oral kelas pertama

Hari ini, Karyopharm Therapeutics mengumumkan bahawa FDA AS telah mempercepat kelulusan syarikat' s GG;&kelas pertama; Perencat protein eksport nuklear selektif oral (SINE) Xpovio (selinexor) menunjukkan petunjuk untuk rawatan limfoma sel B besar (DLBCL) dewasa yang tersebar kembar / refractory. Pesakit ini telah menerima sekurang-kurangnya dua rawatan sistemik. Kelulusan petunjuk ini dipercepat berdasarkan data kadar remisi pesakit.

Kerosakan DNA adalah salah satu ciri khas sel barah. Terdapat beberapa protein penekan tumor di dalam sel. Peranan mereka adalah untuk memantau keadaan DNA dalam nukleus. Sekiranya terdapat kerosakan pada DNA, mereka boleh menyebabkan pembaikan DNA atau menyebabkan apoptosis. Walau bagaimanapun, protein penekan tumor ini perlu berada di nukleus untuk berfungsi dengan baik. Salah satu mekanisme sel kanker menghindari pemantauan protein penekan tumor adalah dengan mengekspresikan protein eksport nuklear yang disebut XPO 1. Ia dapat mengangkut protein penekan tumor di nukleus ke luar nukleus melalui liang nuklear, sehingga mengeluarkan protein penekan tumor dari nukleus.

Xpovio adalah"&kelas pertama di kelas; Perencat XPO 1 . Dengan menghambat fungsi XPO 1, protein penekan tumor dapat tetap berada di dalam nukleus dan terus berfungsi, sehingga dapat menghambat percambahan sel tumor.

Persetujuan dipercepat Xpovio&# 39 didasarkan pada hasil percubaan klinikal multi-pusat, fasa satu lengan 2 b SADAL, yang merangkumi 134 pesakit dengan DLBCL kambuh / refraktori . Kajian SADAL mencapai titik akhir utama kadar tindak balas keseluruhannya (ORR), dengan ORR sebanyak 2 9%, termasuk 18 pesakit (13%) tindak balas lengkap (CR) dan { {3}} 1 pesakit (16%) tindak balas separa (PR).

GG quot; Mempercepat persetujuan Xpovio oral untuk rawatan kambuh / tahan api DLBCL adalah tonggak penting bagi pesakit dengan rawatan terhad," kata Dr Sharon Shacham, pengasas, presiden dan ketua pegawai saintifik Karyopharm. Pesakit, pekerja, pengasuh dan doktor berkongsi pencapaian yang luar biasa ini, dan mereka telah memberikan sumbangan tanpa henti kepada Xpovio dari penemuan awal dan perkembangan klinikal hingga persetujuan FDA kedua&# 39 hari ini."

Pada bulan Mei tahun ini, Deqi Pharmaceuticals dan Karyopharm memperluas perjanjian kerjasama dan memperoleh hak pengembangan dan promosi empat terapi seperti Xpovio di rantau Asia-Pasifik. Syarikat ini sedang menjalankan beberapa kajian klinikal berdaftar di China.