FDA AS meluluskan Alkindi Sprinkle untuk merawat pesakit kanak-kanak dengan kekurangan adrenal!

Eton Pharmaceuticals adalah syarikat farmaseutikal profesional yang berdedikasi untuk pengembangan dan pengkomersialan terapi inovatif untuk penyakit pediatrik yang jarang berlaku. Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan butiran oral Alkindi Sprinkle (hidrokortison) sebagai terapi alternatif untuk rawatan kanak-kanak kekurangan adrenokortikal (AI) di bawah usia 17 tahun.

Alkindi Sprinkle adalah formulasi granul hidrokortison oral yang dilepaskan segera dengan jangka hayat 3 tahun pada suhu bilik dan tidak memerlukan penyejukan. Ubat ini dijangka tersedia pada suku keempat 2020.

Perlu disebutkan bahawa Alkindi Sprinkle adalah granul hidrokortison pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA untuk rawatan kanak-kanak dengan AI.

Kelulusan butiran oral Alkindi Sprinkle disokong oleh 6 kajian klinikal, termasuk kajian Fasa III intervensi pertama dan satu-satunya yang menilai hidrokortison oral dalam rawatan AI pada kanak-kanak di bawah umur 8 tahun.

Sebelum Alkindi Sprinkle diluluskan, hidrokortison oral, formula hanya 5 mg dan lebih tinggi, telah disetujui oleh FDA. Ramai pesakit kanak-kanak memerlukan dos yang rendah dan fleksibiliti untuk titrasi yang tepat. Oleh itu, pengasuh mesti memotong atau membahagi tablet hidrokortison bermutu tinggi untuk mencapai dos rendah yang diperlukan oleh anak kecil, yang boleh menyebabkan dos yang tidak tepat.

Alkindi Sprinkle dihasilkan menggunakan teknologi yang terbukti secara komersial dan mempunyai 4 kekuatan: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, yang akan membolehkan doktor melakukan pentadbiran secara individu mengikut keperluan setiap pesakit, mengikut arahan dos dan pentadbiran.

Sean Brynjelsen, Ketua Pegawai Eksekutif Eton Pharmaceuticals, mengatakan: "Persetujuan FDA untuk Alkindi Sprinkle adalah kejayaan bagi kanak-kanak dengan kekurangan adrenal dan pengasuh. Kami sangat gembira dapat menyediakan produk yang diluluskan oleh FDA yang dapat memberi pesakit pediatrik rawatan hidrokortison dosis rendah dan dos. Kami berharap dapat menyediakan produk ini kepada pesakit dalam beberapa bulan mendatang."

Kekurangan adrenal (AI) pada kanak-kanak adalah penyakit jarang yang dicirikan oleh ketidakupayaan untuk mensintesis dan melepaskan hidrokortison (kortisol), dan kadang-kadang bahkan aldosteron. Ini boleh menyebabkan hormon lelaki berlebihan (perkembangan seksual wanita yang tidak normal, akil baligh awal, penghentian pertumbuhan, dan perawakan pendek). Bentuk AI yang paling biasa pada kanak-kanak adalah hiperplasia adrenal kongenital (CAH), yang disebabkan oleh kecacatan genetik. Pesakit dengan primer atau pusat (kelas kedua dan ketiga) AI mempunyai tahap kortisol yang tidak mencukupi. Pengurangan kortisol dalam badan boleh membawa akibat yang membawa maut, seperti krisis adrenal. Untuk bertahan, pesakit AI mesti diberi kortisol setiap hari. Eton menganggarkan bahawa AI pediatrik mempengaruhi 5,000-11,000 kanak-kanak di Amerika Syarikat.