Concord Kylin Crysvita Telah Diluluskan Oleh Kesatuan Eropah Untuk Merawat Pesakit Remaja Dan Dewasa!

Kyowa Kirin baru-baru ini mengumumkan bahawa Suruhanjaya Eropah (EC) telah meluluskan Crysvita (burosumab) untuk rawatan pesakit remaja dan dewasa dengan hipofosfatemia berkaitan X (XLH). Sebelum ini, Crysvita telah diluluskan secara bersyarat untuk rawatan kanak-kanak dan remaja XLH yang berumur 1 tahun dan lebih tua, mempunyai bukti pencitraan penyakit tulang, dan tumbuh tulang.

Crysvita adalah satu-satunya rawatan yang menangani patofisiologi intrinsik XLH. XLH adalah penyakit genetik yang jarang berlaku yang mempengaruhi tulang, otot, dan sendi sepanjang hayat. Kelulusan terbaru akan memperluas populasi Crysvita yang berlaku: semua pesakit remaja XLH Eropah dengan bukti pengimejan penyakit tulang (tanpa mengira status pertumbuhan tulang) dan pesakit dewasa XLH kini layak mendapat rawatan Crysvita.

Kelulusan ini berdasarkan data dari dua kajian fasa III: Fasa III UX023-CL303 adalah percubaan rawak, double-blind, plasebo yang dikendalikan yang menyelidiki keselamatan dan keberkesanan Crysvita pada pesakit dewasa dengan XLH; Fasa III UX023 - Kajian CL304 adalah percubaan terbuka dengan satu tangan yang menyiasat kesan Crysvita terhadap rawatan osteomalacia (pelembutan rangka) pada orang dewasa dengan XLH. Dua kajian mendapati bahawa Crysvita meningkatkan dan mengekalkan tahap fosfat serum dalam julat normal, membantu menyembuhkan pseudofraktur dan patah tulang yang berkaitan dengan osteomalacia, dan memperbaiki osteomalacia. Titik akhir lain menunjukkan bahawa pesakit telah mengurangkan kesakitan dan kekakuan, dan peningkatan fungsi fizikal dan mobiliti dari masa ke masa. Keselamatan Crysvita selaras dengan yang diperhatikan dalam kajian Crysvita lain. Kejadian buruk termasuk reaksi tempat suntikan, hiperfosfatemia dan reaksi hipersensitiviti. Tidak ada kejadian buruk yang berkaitan dengan rawatan.

Dr. Karine Briot dari Cochin Hospital di Perancis mengatakan:" Setakat ini, pesakit dewasa dengan XLH mempunyai pilihan rawatan yang sangat terhad. Hari ini persetujuan&adalah kemajuan besar, yang bermaksud bahawa buat pertama kalinya pesakit dewasa ini dengan XLH mempunyai rawatan untuk penyebab yang mendasari XLH."

Abdul Mullick, Presiden Kyowa Kirin International, mengatakan: “Kelulusan EC adalah tonggak penting bagi pengurusan XLH. XLH adalah penyakit seumur hidup yang progresif yang memberi kesan mendalam kepada kehidupan kanak-kanak dan orang dewasa. Melalui kelulusan ini, remaja dan dewasa XLH juga akan mendapat manfaat daripada rawatan Crysvita, yang merupakan satu-satunya rawatan yang mensasarkan patofisiologi intrinsik XLH. Kami sekarang akan fokus untuk memastikan bahawa pesakit yang lebih berkelayakan mendapat rawatan."

Sumber gambar: slideshare.net

Hipofosfatemia berkait X (XLH) adalah penyakit genetik yang jarang berlaku yang menyebabkan kelainan pada tulang, otot, dan sendi. XLH tidak mengancam nyawa, tetapi bebannya seumur hidup dan bertahap, yang dapat mengurangkan kualiti hidup seseorang&# 39. Gejala dan tanda-tanda XLH bermula pada awal kanak-kanak dan menyebabkan kecacatan anggota bawah, perawakan pendek, dan sakit. Ini akan menyebabkan kesukaran untuk berjalan dan fungsi badan, dan mempengaruhi kualiti hidup. Kecacatan rangka ditambah dengan hipofosfatemia yang tidak dapat diselesaikan bermaksud bahawa penyakit ini terus berkembang pada orang dewasa, menyebabkan kesakitan dan kekakuan, serta beberapa kecacatan muskuloskeletal, yang mungkin seawal kesepuluh kedua atau ketiga setelah kelahiran pesakit. Tahun terjejas.

Bahan aktif Crysvita&# 39 adalah burosumab, yang merupakan antibodi monoklonal IgG1 rekombinan sepenuhnya manusia yang bertujuan untuk mengikat dan menghalang aktiviti faktor pertumbuhan fibroblas 23 (FGF-23). FGF23 adalah hormon yang mengurangkan kadar fosfat serum dengan mengatur perkumuhan fosfat ginjal dan pengeluaran vitamin D aktif. Di XLH, tahap dan aktiviti FGF23 terlalu tinggi, mengakibatkan sisa fosfat dan hipofosfatemia.

Crysvita dapat mensasarkan FGF-23 untuk menghalang aktiviti biologi FGF-23. Dengan menyekat FGF-23 yang berlebihan dalam tubuh pesakit&# 39, Crysvita dapat meningkatkan penyerapan semula fosfat oleh ginjal dan meningkatkan penghasilan vitamin D, sehingga juga meningkatkan penyerapan fosfat dan kalsium dalam usus. Crysvita dikembangkan untuk merawat penyakit hipofosfatemia berkaitan FGF-23, seperti XLH, osteomalacia (TIO) / sindrom nevus epidermis (ENS).

Crysvita adalah antibodi IgG1 monoklonal manusia rekombinan sepenuhnya pertama yang secara langsung mensasarkan FGF23. Ubat itu ditemui oleh Kyowa Kirin dan dikembangkan dengan kerjasama Ultragenyx.

Di Amerika Syarikat, Crysvita telah diluluskan untuk rawatan kanak-kanak dan orang dewasa dengan XLH berumur ≥6 bulan. Pada bulan Jun tahun ini, Crysvita sekali lagi disetujui oleh FDA AS sebagai petunjuk baru untuk pesakit kanak-kanak dan orang dewasa berumur ≥ 2 tahun untuk merawat osteomalacia (TIO) yang disebabkan oleh tumor, yang boleh menyebabkan hipofosfatemia dan osteomalacia. Perlu disebutkan bahawa Crysvita adalah ubat pertama yang diluluskan untuk rawatan XLH, dan juga ubat pertama yang diluluskan untuk rawatan pesakit TIO yang tumornya tidak dapat ditemukan atau dikeluarkan secara radikal.