Pfizer Sekali Seminggu Ubat Somatrogon Fasa 3 Bertindak Lama Fasa 3 Kejayaan Klinikal: Mengurangkan Beban Rawatan dengan ketara!

Pfizer dan OPKO Health baru-baru ini bersama-sama mengumumkan hasil positif positif dari kajian klinikal Fasa 3 C0311002 yang menilai somatrogon hormon pertumbuhan manusia mingguan untuk rawatan kanak-kanak kekurangan hormon pertumbuhan (GHD). Kajian ini dilakukan pada kanak-kanak dengan GHD antara usia 3 dan 18 tahun, dan hasilnya menunjukkan bahawa suntikan mingguan somatrogon mencapai titik akhir utama untuk meningkatkan beban rawatan berbanding dengan suntikan Genotropin hormon pertumbuhan manusia (somatropin) sekali sehari ).

GHD pada kanak-kanak adalah penyakit serius dan jarang yang disebabkan oleh hormon pertumbuhan yang tidak mencukupi yang dikeluarkan oleh kelenjar pituitari. Kanak-kanak dengan GHD tidak hanya pendek, tetapi juga mengalami kelainan metabolik, cabaran psikososial, kekurangan kognitif, dan kualiti hidup yang buruk. Selama beberapa dekad, standard penjagaan GHD adalah suntikan hGH subkutan sekali sehari untuk meningkatkan pertumbuhan dan kesan metabolik. Bagi pengasuh dan pesakit, beban rawatan suntikan harian adalah tinggi, yang boleh menyebabkan pematuhan yang buruk dan mengurangkan keseluruhan kesan rawatan.

Somatrogon adalah entiti molekul baru yang mengandungi urutan semula jadi hormon pertumbuhan manusia, dan mengandungi satu salinan pada N-terminus dan dua salinan di C-terminus human chorionic gonadotropin (hCG) β-chain C-terminal peptide (CTP) , CTP Dapat memanjangkan jangka hayat molekul. Di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah, somatrogon telah diberikan Orphan Drug Designation (ODD) untuk rawatan kanak-kanak dan orang dewasa dengan GHD.

Pada tahun 2014, Pfizer dan OPKO menandatangani perjanjian global untuk membangun dan mengkomersialkan somatrogon untuk rawatan GHD. Menurut perjanjian tersebut, OPKO bertanggung jawab atas pelaksanaan proyek klinikal, dan Pfizer bertanggung jawab untuk pendaftaran dan pengkomersialan produk. Kedua-dua pihak akan menilai kemungkinan adanya petunjuk lain untuk kanak-kanak dan orang dewasa yang sesuai.

C0311002 adalah kajian crossover tiga fasa, rawak, multisenter, label terbuka, yang menilai beban rawatan dengan somatrogon seminggu sekali dan sehari sekali Genotropin pada kanak-kanak dengan GHD dari 3 hingga 18 tahun. Sebanyak 87 pesakit secara rawak dan dirawat dimasukkan dalam kajian crossover ini (43 secara rawak mengikut urutan 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 secara rawak mengikut urutan 2 [somatrogon-Genotropin]). Matlamat utama adalah menilai setiap somatrogon. Beban rawatan antara rancangan suntikan mingguan dan rancangan suntikan Genotropin sekali sehari dinilai dengan perbezaan skor purata gangguan keseluruhan kehidupan selepas setiap rancangan rawatan 12 minggu.

Hasil utama menunjukkan bahawa selepas rawatan selama 12 minggu, dibandingkan dengan rawatan Genotropin sekali sehari (24.13 mata), rawatan somatrogon mingguan meningkatkan skor keseluruhan gangguan kehidupan keseluruhan (8.63 mata), dan perbezaan rawatan adalah -15.49 (95 % CI: -19.71, -11.27; p< 0.0001),="" memihak="" kepada="" somatrogon="" pada="" tahap="" nominal="" 0.05.="" sebagai="" tambahan,="" titik="" akhir="" sekunder="" utama="" menunjukkan="" bahawa="" jadual="" dos="" somatrogon="" mingguan="" menunjukkan="" manfaat="" keseluruhan="" dari="" segi="" pengalaman="" rawatan="" berbanding="" dengan="" jadual="" dos="" genotropin="" sekali="">

Tidak ada kejadian buruk yang serius (SAE) selama dua tempoh rawatan. Satu subjek berhenti mengambil somatrogon setelah mengalami kejadian buruk yang tidak serius (TEAE) semasa rawatan. Kejadian TEAE antara kumpulan rawatan adalah setanding, dan keparahan semua kejadian buruk adalah ringan hingga sederhana.

Brenda Cooperstone, MD, Ketua Pegawai Pembangunan untuk Penyakit Langka, Bahagian Pembangunan Produk Global Pfizer, mengatakan: “Hasil penyelidikan hingga kini menunjukkan bahawa somatrogon mingguan berpotensi untuk mengurangkan gangguan gaya hidup, menyokong pilihan pesakit, dan meningkatkan Pematuhan. Selama hampir 40 tahun, pesakit GHD dan saudara mereka telah menanggung beban suntikan hormon pertumbuhan harian. Kami komited untuk meningkatkan standard penjagaan semasa dengan menyediakan pilihan rawatan mingguan yang berpanjangan untuk komuniti GHD."