FDA Meluluskan Ubat Sarkoma Kaposi Baru Pertama Dalam Hampir 20 Tahun

Pada bulan Mei 15, waktu tempatan, Bristol Myers Squibb (BMS) mengumumkan bahawa FDA AS telah mempercepat persetujuan Pomalyst (pomalidomide, pomalidomide) untuk rawatan terapi HIV dan terapi anti-retroviral (HAART) pesakit dengan sarkoma Kaposi&# 39, serta pesakit dengan sarkoma Kaposi&# 39 negatif HIV. Persetujuan dipercepat ini berdasarkan pada kadar tindak balas keseluruhan yang diperhatikan dalam percubaan klinikal lengan tunggal Fasa 1 / 2 terbuka (12-C-0047). Pomalyst telah menerima terapi terobosan dan pensijilan ubat anak yatim. Terapi oral ini adalah pilihan rawatan baru pertama bagi pesakit dengan sarkoma Kaposi&# 39 dalam lebih dari 20 tahun.

Sarkoma Kaposi adalah barah yang jarang disebabkan oleh Kaposi' jangkitan sarkoma yang berkaitan dengan virus herpes, yang juga dikenali sebagai jenis virus herpes manusia 8. Pesakit akan mengalami banyak luka pada permukaan mukosa kulit dan mulut, dan kadang-kadang lesi juga akan muncul pada permukaan mukosa paru-paru dan gastrousus. Sarkoma Kaposi&# 39 lebih kerap berlaku pada orang yang dijangkiti HIV. Sekiranya pesakit positif HIV menjadi tahan terhadap kemoterapi sistemik atau tidak boleh bertolak ansur dengan kemoterapi sistemik, tidak ada pilihan rawatan lain yang disetujui, jadi pesakit ini sangat memerlukan rawatan inovatif untuk penyakit ini.

Pomalyst adalah analog thalidomide, yang telah disetujui oleh FDA dan digunakan dalam kombinasi dengan dexamethasone untuk merawat pesakit dengan myeloma berganda.

Persetujuan Pomalyst didasarkan pada hasil fasa 1 / 2 label terbuka, satu tangan yang menilai keselamatan, farmakokinetik, dan keberkesanan Pomalyst dalam HIV-positif dan HIV-negatif sarkoma Kaposi simtomatik Menghidap penyakit lanjut. Sebanyak {{6}} pesakit (18 positif HIV dan 1 0 negatif HIV) menerima Pomalyst pada dos 5 mg sehari. Untuk semua pesakit, kadar respons objektif (ORR) adalah 71% (95% CI: 51, 87), yang mana 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{1 {{}}}}}}}) pesakit mencapai remisi sepenuhnya dan 57% ({{1 8}} / {{ {{1 8}}}}) pesakit mengalami remisi separa. Tempoh pengampunan rata-rata untuk semua pesakit adalah 1 2. 1 bulan (95% CI: 7. 6, 1 {{ 24}}. 8). Di samping itu, 50% pesakit yang mencapai pengampunan berlangsung lebih lama daripada 1 2 bulan.

Diane McDowell, Wakil Presiden Hal Ehwal Perubatan Global, BMS Hematologi, mengatakan:" Pesakit dengan Kaposi' sarkoma mempunyai sedikit pilihan rawatan dalam dua dekad terakhir. Kami dengan senang hati telah melakukan penyelidikan tambahan mengenai Pomalyst di kawasan penyakit jarang ini, yang memungkinkan kami Boleh memberi pilihan rawatan oral yang sangat diperlukan kepada pesakit."

Dr Robert Yarchoan, ketua jabatan keganasan HIV dan AIDS di Pusat Penyelidikan Kanser Institut Kanser Nasional (NCI), mengatakan:" Tidak kira apa status jangkitan HIV, Pomalyst telah menunjukkan hasil positif pada pesakit dengan Kaposi&# {{ Sarkoma 0}}; Di samping itu, Menyediakan terapi oral dengan mekanisme tindakan yang berbeza dengan ubat kemoterapi sitotoksik yang biasa digunakan untuk merawat sarkoma Kaposi&# 39."