Menarini Elzonris Akan Diluluskan Di EU: Rawatan Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Tumors (BPDCN)!

Kumpulan Menarini adalah sebuah syarikat farmaseutikal dan diagnostik Itali yang dipegang secara persendirian. Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa Jawatankuasa Agensi Ubat-ubatan Eropah (EMA) untuk Produk Perubatan untuk Kegunaan Manusia (CHMP) telah mengeluarkan ulasan positif yang menunjukkan bahawa Elzonris (tagraxofusp) diluluskan sebagai terapi tambahan untuk rawatan baris pertama pesakit plasma dewasa blastik dengan tumor sel dendritik cytoid (BPDCN). BPDCN adalah malignancy hematologi dengan prognosis yang sangat miskin. Kajian positif CHMP adalah berdasarkan percubaan klinikal bakal terbesar yang pernah dijalankan pesakit BPDCN yang belum mendapat rawatan sebelum ini (rawatan awal) dan yang sebelum ini menerima rawatan (dirawat).

Kini, pendapat CHMP akan dikemukakan kepada Suruhanjaya Eropah (EC) untuk semakan, yang biasanya membuat keputusan semakan akhir dalam tempoh 2 bulan. Jika diluluskan, Elzonris akan menjadi ubat pertama dan satu-satunya untuk rawatan BPDCN di Eropah, dan ia juga akan menjadi terapi sasaran CD123 pertama yang diluluskan di Eropah.

Ketua Pegawai Eksekutif Kumpulan Menarini, Elcin Barker Ergun berkata: "Pendapat positif hari ini dari CHMP adalah peristiwa penting bagi pesakit BPDCN di Eropah. Ia menunjukkan komitmen tegas kami untuk memperbaiki kehidupan pesakit dengan kanser refraktori. BPDCN adalah penyakit yang jarang berlaku dan agresif yang pada masa ini tidak mempunyai rawatan yang diluluskan di EU. Atas sebab ini, kami amat berbesar hati dapat menyediakan Elzonris kepada pesakit BPDCN."

Elzonris adalah terapi yang disasarkan untuk CD123, yang pertama kali dikomersialkan oleh Terapi Stemline di Amerika Syarikat. Syarikat itu kini merupakan sebahagian daripada Kumpulan Menarini. Menurut terma pengambilalihan itu, pemegang saham Stemline menerima hak tidak boleh dilayan atau berharga (CVR). Selepas kelulusan Suruhanjaya Eropah, selepas selesai penjualan Elzonris pertama di mana-mana negara EU-5, setiap pemegang saham akan menerima $1.00 secara tunai sesaham.

Elzonris telah diluluskan oleh FDA A.S. pada Disember 2018 untuk rawatan kanak-kanak dan orang dewasa BPDCN berumur 2 tahun ke atas, termasuk pesakit BPDNC yang belum menerima rawatan (naif) dan yang telah menerima rawatan (dirawat). Perlu disebutkan bahawa kelulusan ini menjadikan Elzonris ubat pertama yang diluluskan untuk rawatan BPDCN dan ubat sasaran CD123 pertama yang diluluskan.

BPDCN adalah tumor malignan hematologi yang agresif dan jarang berlaku dengan prognosis yang lemah. Ini adalah medan rawatan dengan keperluan perubatan yang tidak diset. Ciri-ciri BPDCN mungkin serupa dengan beberapa penyakit, atau ia mungkin didiagnisis sebagai beberapa penyakit, termasuk leukemia mieloid akut (AML), limfoma bukan Hodgkin (NHL), leukemia limfotik akut (ALL), dan penyakit sindrom myelodysplastic, leukemia myelogenous kronik (CML) dan tumor malignan lain dengan manifestasi kulit. BPDCN biasanya ditemui dalam sumsum tulang dan/atau kulit, dan mungkin juga melibatkan nodus limfoma dan organ dalaman. Diagnosis BPDCN adalah berdasarkan triad imunodiagnostik CD123, CD4, dan CD56. CD123 (IL-3R) adalah penanda utama untuk mengenal pasti BPDCN dan sasaran yang pesat muncul dalam pelbagai penyelidikan rawatan kanser.

Elzonris adalah cytotoxin yang diarahkan CD123, direka khusus untuk sasaran CD123. Ubat ini adalah gabungan gabungan semula manusia IL-3 dan difteria batang toksin (DT). Domain IL-3 boleh menukar serpihan DT cytotoxic. Panduan sel tumor menyatakan CD123. Selepas disebarkan oleh sel-sel tumor, Elzonris boleh menghalang sintesis protein dan mendorong apoptosis sel sasaran.

Pada masa ini, Elzonris juga sedang dinilai dalam ujian klinikal lain untuk merawat petunjuk CD123-positif yang lain, termasuk: leukemia myelomonocytic kronik (CMML), myelofibrosis (MF) dan petunjuk lain yang dirancang.