Teplizumab Antibodi Monoklonal Imunoterapi Pencegahan Dipohon Untuk Penyenaraian Di Amerika Syarikat

Provention Bio adalah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang didedikasikan untuk mengembangkan terapi inovatif yang memintas dan mencegah penyakit yang disebabkan oleh imun. Baru-baru ini, syarikat mengumumkan bahawa ia telah memulakan penyerahan secara bergilir permohonan lesen produk biologi (BLA) teplizumab (PRV-30 1) ke Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA), yang merupakan anti-CD 3 antibodi monoklonal yang digunakan untuk pencegahan kumpulan berisiko tinggi Atau melambatkan berlakunya diabetes jenis 1 klinikal (T 1 D), di mana populasi berisiko tinggi merujuk kepada kehadiran 2 atau lebih T 1 autoantibodi yang berkaitan dengan D di dalam badan.

Di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah, teplizumab masing-masing dianugerahkan Breakthrough Drug Qualification (BTD) dan Priority Drug Qualification (PRIME). Sekiranya diluluskan, teplizumab akan menjadi rawatan pertama untuk mencegah / melambatkan perkembangan diabetes jenis 1 klinikal (T 1 D) pada kumpulan berisiko tinggi.

Penyerahan secara bergilir membolehkan syarikat farmaseutikal menyerahkan beberapa modul yang telah siap di BLA kepada FDA untuk disemak tanpa perlu menunggu setiap modul disiapkan sebelum dihantar untuk disemak. Pada masa ini, Provention telah menyerahkan modul bukan klinikal dan berharap dapat menyerahkan modul klinikal dan modul kimia, pembuatan dan kawalan (CMC) pada suku ketiga 2020. Setelah modul akhir BLA diserahkan, FDA akan menentukan tarikh sasaran untuk kaedah bayaran pengguna ubat preskripsi BLA (PDUFA).

Penyerahan BLA Teplizumab 0010010 # {{{{}}}} berdasarkan data klinikal dari 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; kajian yang dilakukan oleh TrialNet. Kajian ini menilai keberkesanan dan keselamatan teplizumab untuk pencegahan atau penangguhan diabetes jenis klinikal 1 (T 1 D) pada kumpulan berisiko tinggi. Data penyelidikan dikeluarkan pada 79 Mesyuarat Ilmiah Persatuan Diabetes Amerika (ADA20 1 9) di San Francisco pada 20 Jun 1 9. Hasil kajian menunjukkan bahawa satu kali rawatan teplizumab selama 2 minggu (1 4 hari) secara signifikan melambatkan permulaan dan diagnosis T 1 D klinikal pada kanak-kanak dan orang dewasa berisiko tinggi berbanding dengan plasebo. Kejadian T 1 D dikurangkan sebanyak {{1 6}}%, dan masa permulaan permulaan ditangguhkan sekurang-kurangnya {{1 7}} tahun. Data ini jelas menunjukkan bahawa imunoterapi jangka pendek dapat melambatkan perkembangan klinikal T 1 D, dan pengembangan ubat imunomodulator yang tidak memerlukan rawatan berterusan untuk mempengaruhi penyakit autoimun akan menjadi pergeseran paradigma utama.

Menurut 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; kajian, teplizumab adalah imunomodulator pertama yang dapat melambatkan permulaan klinikal T 1 D. Ia diharapkan dapat campur tangan dan pada dasarnya mengubah kemajuan T 1 D dalam kumpulan berisiko tinggi!

Ashleigh Palmer, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Provention, berkata: 0010010 quot; Pelancaran proses penyerahan teplizumab BLA kami adalah tonggak penting untuk Provention, yang berpotensi menjadi ubat pertama yang pernah digunakan untuk mencegah / menunda jenis klinikal {{1}} diabetes pada kumpulan berisiko tinggi. Tahun lalu Data dari 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot yang diterbitkan; kajian menggarisbawahi potensi terapi transformatif teplizumab dalam melambatkan atau mencegah berlakunya T 1 D yang bergantung kepada insulin dalam fasa klinikal. Kami akan berusaha untuk menyelesaikan penyerahan BLA pada akhir tahun ini dan berharap dapat memajukan proses pengawalseliaan. Bekerjasama juga dengan FDA. 0010010 quot;

teplizumab (PRV-03 1) pencegahan dan intervensi penyakit diabetes jenis {{1}} (T 1 D)

teplizumab adalah antibodi monoklonal anti-CD {{1}} penyelidikan yang dikembangkan untuk memintas dan mencegah T klinikal 1 D. Antibodi telah dinilai dalam beberapa kajian klinikal yang melibatkan lebih daripada 1, 000 pesakit, di mana lebih daripada 800 pesakit menerima teplizumab. Penyelidikan sebelumnya yang dilakukan pada pesakit yang baru didiagnosis menunjukkan bahawa teplizumab terus menunjukkan kemampuannya untuk mengekalkan fungsi sel-β dan mengurangkan penggunaan insulin eksogen. Pada masa ini, Provention Bio sedang menilai teplizumab untuk pesakit dengan T klinikal yang baru didiagnosis 1 D (kajian Tahap III MELINDUNGI), dan juga sedang menilai potensi teplizumab untuk pencegahan T 1 D di antara risiko tinggi individu dalam saudara-mara pesakit T 1 D.

The 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; kajian mendaftarkan sejumlah 76 0010010 quot; berisiko tinggi 0010010 quot; mata pelajaran berumur 8-49 tahun. Subjek ini mempunyai 2 atau lebih T 1 D autoantibodi dan metabolisme glukosa yang tidak normal (glukosa darah tidak normal). 72% subjek berusia di bawah 1 8 tahun. Dalam kajian ini, subjek ini secara rawak menerima teplizumab atau plasebo.

Hasil kajian menunjukkan bahawa pada kanak-kanak dan orang dewasa berisiko tinggi, satu 1 rawatan teplizumab selama 4 hari secara signifikan melambatkan permulaan dan diagnosis klinikal T 1 D berbanding dengan plasebo, dengan kelewatan median 2 tahun. Secara khusus, masa median untuk diagnosis klinikal T 1 D dalam kumpulan plasebo adalah lebih dari 24 bulan. Sebaliknya, masa median untuk diagnosis klinikal T 1 D pada kumpulan teplizumab adalah lebih dari 48 bulan (p=0. 006). Selama tempoh kajian, 72% pesakit dalam kumpulan plasebo mengalami diabetes klinikal, dibandingkan dengan hanya 43% pada kumpulan teplizumab. Dalam kajian ini, teplizumab diterima dengan baik, dan data keselamatannya selaras dengan kajian sebelumnya pada pesakit yang baru didiagnosis.

Dr. Eleanor Ramos, Ketua Pegawai Perubatan dan Ketua Pegawai Operasi Provention Bio, berkata: 0010010 quot; Kajian terobosan mercu tanda ini menunjukkan bahawa kita dapat menggunakan imunoterapi, terutama teplizumab, untuk mencegah atau melambatkan permulaan jenis klinikal secara signifikan { {1}} diabetes sekurang-kurangnya 2 tahun Lebih penting lagi, kira-kira 60% subjek dalam kajian ini tidak mengembangkan T 1 D setelah menjalani rawatan teplizumab , iaitu dua kali ganda kadar kumpulan plasebo. Teplizumab adalah imunomodulasi pertama yang dapat menunda permulaan klinikal Ejen T 1 D. 0010010 quot;

Kevan Herold, Ph.D., penyelidik utama kajian dan profesor imunobiologi dan perubatan di Universiti Yale, berkata: 0010010 quot; Hasil ini mempunyai kepentingan klinikal yang nyata bagi individu yang berisiko untuk jenis {{{{ 2}}}} diabetes, seperti ahli keluarga pesakit. Menunda permulaan T klinikal 1 D mungkin bermaksud Beban penyakit mungkin ditangguhkan sehingga pesakit dapat menguruskan penyakitnya dengan lebih baik, seperti selepas bayi, sekolah rendah, sekolah menengah atau bahkan kuliah. Dengan teplizumab, kita sekarang dapat campur tangan dan secara asasnya mengubah perkembangan T 1 D subjek yang berisiko tinggi ini. Di samping itu, kami berharap dapat mempelajari lebih lanjut mengenai pemerhatian pesakit semasa kajian lanjutan, yang juga akan menilai hasil jangka panjang pesakit yang melambatkan diagnosis penyakit dan melihat apakah mereka akan didiagnosis dengan T { {2}} D atau dilindungi. 0010010 quot;