Ryplazim (plasminogen) Sekali Lagi Digunakan Untuk Penyenaraian: Rawatan Pertama Untuk Kekurangan Plasminogen Kongenital (C-PLGD)!

Liminal BioSciences adalah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang didedikasikan untuk pengembangan terapi inovatif untuk merawat penyakit pernafasan, hati dan ginjal yang terutama berkaitan dengan fibrosis. Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan bahawa ia telah menghantar semula permohonan lesen produk biologi (BLA) untuk Ryplazim (plasminogen) ke FDA AS melalui anak syarikat AS Prometic Biotherapeutics, yang digunakan untuk mengatasi kekurangan plasminogen kongenital (C-PLGD). ). Oleh kerana tidak ada kaedah rawatan yang diluluskan, C-PLGD adalah kawasan rawatan dengan keperluan yang tidak dapat dipenuhi di dunia. Ryplazim berpotensi menjadi ubat pertama yang diluluskan oleh FDA untuk merawat C-PLGD.

C-PLGD adalah penyakit multi-sistem yang jarang berlaku yang memberi kesan mendalam terhadap kesihatan dan kualiti hidup pesakit. Plasminogen adalah protein yang berlaku secara semula jadi yang disintesis oleh hati dan beredar di dalam darah. Plasminogen yang diaktifkan, plasmin, adalah komponen asas sistem fibrinolitik dan enzim utama yang melarutkan trombus dan menghilangkan fibrin yang dikeluarkan. Oleh itu, plasminogen sangat penting dalam penyembuhan luka, migrasi sel, pembentukan semula tisu, angiogenesis, dan embriogenesis. Pesakit mungkin tidak dapat menghasilkan plasminogen yang mencukupi secara semula jadi semasa kelahiran. Keadaan ini disebut kekurangan plasminogen kongenital (C-PLGD), atau kekurangan akut atau diperolehi selepas trauma atau penyakit.

Pesakit dengan C-PLGD akan mengumpul pertumbuhan atau luka fibrin pada permukaan mukosa seluruh badan. Banyak kes didiagnosis untuk pertama kalinya pada populasi pediatrik. Sekiranya mereka tidak dirawat tepat pada waktunya, mereka boleh menyebabkan penyakit kerosakan organ. Laporan penerbitan yang ditinjau oleh rakan sebaya menunjukkan bahawa prevalensi penyakit global mungkin 1,6 per juta.

Sistem fibrinolisis (sumber gambar: healthjade.net)

Dalam percubaan klinikal Tahap 2/3 yang penting untuk rawatan C-PLGD, sejumlah 15 pesakit C-PLGD, termasuk 6 orang anak, telah mendaftar dan menerima Ryplazim selama 48 minggu. Semua pesakit yang dirawat dengan Ryplazim, setelah mendapat rawatan selama 12 minggu, nilai palung tahap aktiviti plasminogen peribadi mereka sekurang-kurangnya mencapai peningkatan yang sesuai dengan garis dasar. Di samping itu, semua pesakit dengan lesi yang aktif dan kelihatan semasa percubaan telah luka mereka sembuh sepenuhnya dalam masa 48 minggu setelah memulakan rawatan. Kejadian buruk yang dilaporkan dalam kajian klinikal adalah ringan, dan tidak ada kematian, kejadian buruk yang serius, atau kejadian buruk yang menyebabkan penangguhan kajian.

Pada tahun 2017, Liminal BioSciences menerima surat respons lengkap (CRL) dari FDA mengenai Ryplazim BLA. Syarikat percaya bahawa BLA yang diserahkan kali ini dapat menyelesaikan kerosakan yang berkaitan dengan prosedur pembuatan tertentu yang dinyatakan dalam CRL. Syarikat ini lebih percaya bahawa BLA yang disemak semula mewakili penyerahan semula Kelas II, yang bermaksud bahawa FDA akan menyelesaikan semakan dan membuat keputusan persetujuan dalam 6 bulan setelah menerima pengajuan semula.

Sebelum ini, FDA telah memberikan Ryplazim Orphan Drug Designation (ODD) dan Rare Pediatric Disease Designation (PRDD) untuk rawatan C-PLGD. Ini bermaksud bahawa jika Ryplazim disetujui, Liminal BioSciences akan layak menerima Baucar Ulasan Keutamaan (PRV), yang dapat ditebus untuk semakan keutamaan untuk setiap permohonan ubat baru berikutnya dan dapat dijual atau dipindahkan.

Moira Daniels, Ketua Hal Ehwal Peraturan dan Jaminan Kualiti di Liminal BioSciences, berkata:" Kami mengucapkan terima kasih kepada semua pihak berkepentingan yang telah bekerja tanpa lelah untuk membantu kami mencapai kejayaan ini, termasuk pasukan profesional kami dalam pengeluaran Liminal BioSciences, kawalan kualiti dan penyelidikan klinikal, dan Penyelidik, pesakit dan keluarga yang menyokong rancangan pembangunan Ryplazim' Kami komited untuk menyediakan pesakit dengan rancangan rawatan C-PLGD yang diluluskan oleh FDA pertama, yang akan memberi kesan positif kepada kehidupan pesakit."