SYK Inhibitor Tavalisse (fatantinib) Kajian Fasa 3 di Jepun Berjaya!

Rigel Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahawa rakan kongsinya Kissei Pharmaceuticals telah mengeluarkan hasil positif dari kajian klinikal Fasa 3 yang dijalankan di Jepun. Kajian ini sedang menilai Tavalisse (fostamatinib disodium hexahydrate) untuk rawatan pesakit dewasa dengan trombocytopenia imun kronik (ITP).

Hasil kajian klinikal fasa 3 ini (n = 34) menunjukkan bahawa perkadaran pesakit dalam kumpulan rawatan Tavalisse yang mencapai tindak balas platelet yang stabil jauh lebih tinggi daripada itu dalam kumpulan plasebo. Tindak balas platelet yang stabil ditakrifkan sebagai: dalam 6 lawatan yang dirancang terakhir semasa 14-24 minggu rawatan, sekurang-kurangnya 4 kiraan platelet darah adalah ≥50,000 platelet / μL. Dalam kajian ini, keselamatan Tavalisse konsisten dengan ujian klinikal lain, dan tiada isu keselamatan baru atau tidak normal ditemui.

Pada bulan Oktober 2018, Rigel dan Kissei menandatangani perjanjian lesen dan bekalan eksklusif untuk membangunkan semua petunjuk fostamatinib yang sedia ada dan berpotensi di Jepun, China, dan Korea Selatan. Di Amerika Syarikat, fostamatinib telah diluluskan pada april 2018 dan dipasarkan di bawah nama perdagangan Tavalisse untuk rawatan pesakit dewasa dengan ITP kronik yang tidak mencukupi bertindak balas terhadap rawatan sebelumnya.

Tavalisse bahan-bahan farmaseutikal aktif

Trombocytopenia imun (ITP) adalah penyakit autoimun yang jarang berlaku dan serius yang dicirikan oleh sistem imun yang menyerang dan memusnahkan plateletnya sendiri, mengakibatkan kiraan platelet yang rendah dalam darah (thrombocytopenia), pendarahan mudah, dan kesan berbahaya kepada pesakit Kualiti hidup terjejas. Pesakit dengan ITP kronik adalah pada peningkatan risiko peristiwa pendarahan yang teruk, yang boleh membawa kepada komplikasi perubatan yang serius dan juga kematian. Rawatan semasa untuk ITP termasuk steroid, promoter hematogenesis (TPO reseptor agonists), dan splenectomy. Walau bagaimanapun, tidak semua pesakit boleh dirawat dengan secukupnya dengan terapi yang sedia ada. Oleh itu, pesakit dengan ITP masih memerlukan lebih banyak pilihan rawatan.

Tavalisse adalah perencat tyrosine kinase (SYK) oral, yang menangani punca autoimun penyakit dengan mencegah pemusnahan platelet, menyediakan pilihan rawatan baru yang penting untuk pesakit dewasa dengan ITP kronik.

Dr. Wolfgang Dummer, Naib Presiden Eksekutif dan Ketua Pegawai Perubatan Rigel, berkata: "Keputusan penyelidikan Fasa 3 ini menambah banyak bukti untuk membuktikan bahawa fostamatinib boleh memberikan manfaat yang bermakna kepada pesakit dengan ITP. Fostamatinib mempunyai mekanisme tindakan yang unik yang menangani ITP dengan mencegah kemusnahan platelet. Sebab autoimun yang berpotensi. Kami juga terus menilai potensi fostamatinib untuk merawat anemia hemolytic autoimun antibodi hangat (wAIHA), satu lagi penyakit darah yang jarang berlaku di mana sistem imun memusnahkan sel darah."