Terapi Kationik Hydroxybutyrate Unik Xywav (calcium Magnesium Potassium Potassium Hydroxybutyrate) Tahap 3 Kejayaan Klinikal!

Jazz Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan hasil positif dari kajian Fasa 3 yang menilai penyelesaian oral Xywav (natrium, kalium, magnesium, kalsium, JZP-258) untuk rawatan hipersomnia idiopatik (IH) pada orang dewasa. Sebelum ini, FDA telah memberikan Xywav Fast Track Status (FTD) untuk rawatan narkolepsi idiopatik (IH) pada bulan September 2020, yang merupakan penyakit neurologi kronik yang dicirikan oleh rasa mengantuk yang berlebihan, keperluan tidur yang tidak terkawal atau mengantuk pada waktu siang berlangsung sekurang-kurangnya 3 bulan, walaupun tidur cukup atau berpanjangan pada waktu malam.

Pengumuman tersebut adalah kajian fasa 3 rawak, multi-negara, multi-pusat, multi-pusat, terkawal plasebo untuk menilai keberkesanan dan keselamatan Xywav dalam rawatan pesakit dewasa dengan narkolepsi idiopatik. Pesakit yang mendaftar dalam kajian ini menunjukkan rasa mengantuk pada waktu siang yang berlebihan, yang merupakan ciri khas narkolepsi idiopatik. Reka bentuk kajian merangkumi tempoh titrasi dan pengoptimuman 14 minggu, tempoh dos stabil Xywav 2 minggu, diikuti dengan rawak 1: 1 untuk menerima Xywav atau plasebo selama 2 minggu. Setelah melengkapkan tempoh rawatan double-blind, plasebo yang dikendalikan, pesakit memasuki tempoh lanjutan keselamatan label terbuka 24 minggu.

Semua pesakit dirawat dengan Xywav pada masa titrasi label terbuka, dan peningkatan yang signifikan secara klinikal diperhatikan pada Skala Mengantuk Epworth (ESS). Sebanyak 115 pesakit didaftarkan di bahagian penarikan secara rawak dari kajian ini, dan kesan perubahan keseluruhan pada pesakit dengan ESS titik akhir primer dan titik akhir sekunder utama (PGIc) dan Skala Keterukan Hypersomnia Idiopatik (IHSS) diukur. Pesakit yang menggunakan Xywav menunjukkan pemeliharaan keberkesanan yang signifikan secara klinikal dari segi ESS, PGIc dan IHSS, sementara pesakit yang mengambil plasebo mengalami kemerosotan keadaan Xywav&# 39 yang sangat statistik: ESS (p< 0.0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0.0001),="" ihss=""><>

Keselamatan dalam kajian ini selaras dengan keselamatan Xywav yang diketahui, dan tidak ada isyarat keselamatan baru yang dapat dilihat pada populasi ini. Jazz akan mengumumkan data kajian fasa 3 ini pada persidangan perubatan yang akan datang, dan data ini akan dimasukkan dalam aplikasi ubat baru (sNDA) yang dijadualkan untuk diserahkan kepada FDA pada suku pertama 2021.

Dr. Robert Iannone, Wakil Presiden Eksekutif Penyelidikan dan Pembangunan Jazz, berkata:" Kami gembira dengan hasil yang meyakinkan dan tahap peningkatan yang diperhatikan dalam kajian ini, terutama bagi populasi narkolepsi idiopatik yang kini tidak mempunyai pilihan rawatan yang diluluskan. . Kami sangat berterima kasih kerana pesakit dan penyelidik Penyelidikan yang mengambil bahagian, dan berharap dapat bekerjasama dengan FDA dengan cepat untuk memberikan Xywav kepada pesakit secepat mungkin. Selama 15 tahun, Jazz telah berada di barisan hadapan ubat tidur. Matlamat kami adalah untuk berinovasi dan mengubah kehidupan pesakit. Kami komited untuk melayani mereka yang belum atau Pesakit dengan gangguan tidur yang teruk dengan rawatan terhad membawa pilihan baru."

Pada bulan Julai 2020, Xywav telah diluluskan oleh FDA AS untuk rawatan cataplexy atau mengantuk pada waktu siang (EDS) yang berlebihan pada pesakit dengan narkolepsi (narkolepsi) berumur 7 tahun ke atas.

Xywav adalah produk hidroksi-butyrat dengan komponen kationik yang unik (kalsium magnesium kalium natrium), yang mempunyai kepekatan asid hidroksi-butyrik yang sama dibandingkan dengan julat dos yang disyorkan 6-9 gram natrium oksibat, tetapi Dapat mengurangkan 92% natrium, atau kira-kira 1000 -1500mg / malam. Walaupun mekanisme tepat Xywav masih belum jelas, kesan terapi Xywav pada cataplexy dan EDS dianggap dimediasi oleh tindakan GABAB pada neuron noradrenergik dan dopaminergik dan neuron kortikal thalamic semasa tidur.

Natrium oxybate mengandungi amaran kandungan natrium yang tinggi. Ia merupakan satu-satunya produk yang diluluskan untuk rawatan kataplexy dan EDS pada pesakit berusia 7 tahun ke atas dengan narkolepsi, dan ditetapkan oleh American Academy of Sleep Medicine (AASM) sebagai cataplexy dan EDS standard of care.

Narcolepsy (narkolepsi) adalah penyakit neurologi kronik yang tidak dapat disembuhkan. Seiring berjalannya waktu, beban penyakit dapat memberi kesan yang besar pada kesihatan pesakit. Ramai pesakit mungkin mengalami beberapa tahun sebelum mendapat diagnosis yang betul, yang dapat memberi kesan yang besar pada kehidupan seharian mereka. Penyakit ini adalah penyakit sepanjang hayat, jadi sangat penting untuk mempunyai pilihan baru untuk membantu merawat EDS dan kataplexy.

Xywav dikembangkan khusus untuk menyediakan terapi asid oksibutrikat natrium rendah untuk pesakit narkolepsi, dan tidak ada amaran mengenai kandungan natrium, ubat itu akan menjadi standard perawatan baru. Bagi pesakit dewasa dan pediatrik, Xywav mempunyai pelbagai rejimen dos untuk dipilih. Doktor boleh menetapkan Xywav ke dalam dos yang berbeza untuk diambil pesakit pada waktu malam. Apabila pesakit beralih dari natrium oxybate ke rawatan Xywav, dos dan jadual rawatan awal Xywav adalah sama dengan sodium oxybate (dalam gram hingga gram), dan dapat dititrasi sesuai keperluan berdasarkan keberkesanan dan toleransi.