FDA AS Memberi Perakuan Terapi Terobosan ALK-001 (C20-D3-Vitamin A)!

Alkeus Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah memberikan ALK-001 (C20-D3-vitamin A) penunjukan terapi terobosan (BTD) untuk rawatan penyakit Stargardt&# 39 (STGD) . Perlu dinyatakan bahawa ALK-001 adalah satu-satunya ubat yang diluluskan untuk rawatan BTD penyakit Stargard' Pada masa ini, tidak ada rawatan yang diluluskan untuk penyakit Stargard&# 39. Sebelum ini, FDA telah memberikan ALK-001 Orphan Drug Designation (ODD).

BTD adalah saluran tinjauan ubat baru dari FDA, yang bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan ubat baru untuk rawatan penyakit serius atau mengancam nyawa, dan ada bukti klinikal awal yang dibandingkan dengan ubat rawatan yang ada, ubat baru yang dapat memperbaiki keadaan penyakit. Ubat yang diperoleh BTD dapat menerima bimbingan yang lebih dekat termasuk pegawai kanan FDA semasa penyelidikan dan pengembangan, dan layak untuk tinjauan bergulir dan tinjauan keutamaan yang berpotensi selama tinjauan untuk memastikan bahawa pesakit diberikan pilihan rawatan baru dalam waktu yang paling singkat.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) adalah vitamin A yang diubahsuai secara kimia yang digunakan untuk merawat pelbagai penyakit degeneratif retina. Ubat ini diminum sekali sehari, dan data klinikal menunjukkan bahawa ALK-001 dapat menunda perkembangan penyakit Stargard dengan selamat sambil mengekalkan peredaran visual yang normal.

Penyakit Stargard&# 39 adalah penyakit degeneratif retina yang diwarisi secara progresif yang boleh menyebabkan kehilangan penglihatan dan kebutaan yang tidak dapat dipulihkan. Ini adalah penyakit yang jarang berlaku dan serius. Gejala biasanya bermula pada zaman kanak-kanak atau remaja. Hampir setiap pesakit yang didiagnosis dengan penyakit ini akan menjadi buta secara sah.

FDA memberikan BTD ALK-001 berdasarkan tinjauan data dari percubaan klinikal terkawal plasebo rawak Tahap 2. Data dari percubaan ini dan kajian lain yang sedang dijalankan dijangka akan dikeluarkan pada akhir tahun ini.

Selain penyakit Starger&# 39, ujian klinikal ALK-001 untuk rawatan pesakit dengan degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering (AMD) juga sedang dijalankan. Di Amerika Syarikat, AMD adalah penyebab utama kebutaan yang tidak dapat dielakkan.

Dr. Leonide Saad, Ketua Pegawai Eksekutif Alkeus Pharmaceuticals, berkata:" Mencapai penunjukan terapi terobosan adalah tonggak transformatif dalam bidang penyakit Stargard&# 39. Hasil percubaan klinikal Fasa 2 kami adalah penyerahan peraturan untuk ALK-001 untuk rawatan penyakit Stargard&# 39. Dan kelulusan memberikan asas yang kuat. Kami berharap dapat bekerjasama dengan FDA dan agensi pengawalseliaan lain agar kami dapat membawa ALK-001 kepada pesakit secepat mungkin."