FDA AS Menyetujui Ubat Tumor Inovatif Merck Welireg: Rawatan Tumor Berkaitan Sindrom VHL! - 1/2

Merck& Co baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah meluluskan Welireg (belzutifan, kod pengembangan: MK-6482), yang merupakan perencat faktor-2α (HIF-2α) yang disebabkan oleh hipoksia, Untuk rawatan pesakit dewasa dengan Sindrom Hippel-Lindau (penyakit Von Hippel-Lindau, sindrom VHL, penyakit VHL), pesakit ini tidak memerlukan pembedahan segera, perlu merawat karsinoma sel ginjal (RCC) yang berkaitan dengan sindrom VHL, hemangioblastoma sistem saraf pusat (CNS), neuroendokrin pankreas tumor (pNET).

Welireg adalah terapi perencat HIF-2α pertama yang diluluskan oleh FDA AS, dan ubat tersebut telah diluluskan melalui proses tinjauan keutamaan. Sebelum ini, FDA telah memberikan Welireg Breakthrough Therapy Designation (BTD) dan Orphan Drug Designation (ODD). Sebagai perencat HIF-2α, Welireg dapat mengurangkan transkripsi dan ekspresi gen sasaran HIF-2α yang berkaitan dengan percambahan sel, angiogenesis dan pertumbuhan tumor. Perlu disebutkan bahawa penyelidikan biologi VHL yang membawa kepada penemuan HIF-2α memenangi Hadiah Nobel dalam Fisiologi atau Perubatan pada tahun 2019.

Welireg adalah ubat baru dalam saluran onkologi Merck. Sebagai terapi sistemik pertama dan satu-satunya yang diluluskan untuk rawatan pesakit dengan sindrom VHL, ubat ini telah memperluas portfolio onkologi Merck. Sindrom VHL adalah penyakit genetik yang jarang dan serius yang dikaitkan dengan risiko barah yang tinggi pada pelbagai organ. Kanser masih merupakan salah satu penyebab utama kematian pada pesakit dengan sindrom VHL.

Sebelum Welireg, tidak ada terapi sistemik yang disetujui untuk rawatan tumor yang berkaitan dengan VHL. Dalam kajian Fasa 2 Kajian-004, pesakit dengan tumor yang berkaitan dengan VHL yang dirawat dengan Welireg menunjukkan kadar remisi yang tinggi dan pengampunan yang berpanjangan. Persetujuan FDA&Welireg menandakan langkah maju dan akan memperkenalkan terapi sistemik yang berpotensi untuk mengubah model rawatan semasa untuk pesakit dengan jenis tumor yang berkaitan dengan VHL.

Dari segi ubat, dos Welireg (40 mg tablet) yang disyorkan adalah 120 mg sekali sehari sehingga penyakit itu berlanjutan atau keracunan yang tidak dapat diterima berlaku. Harus diingat bahawa terdapat amaran kotak hitam yang melekat pada label ubat Welireg&# 39, yang menyatakan bahawa ubat semasa kehamilan boleh menyebabkan kerosakan pada janin, dan status kehamilan perlu disahkan sebelum mula mengambil Welireg. Welireg boleh menyebabkan kontraseptif hormon tertentu tidak berkesan. Doktor harus memberitahu pesakit mengenai risiko ini semasa menetapkan Welireg dan keperluan untuk kontrasepsi bukan hormon yang berkesan.

Dr. Scot Ebbinghaus, Wakil Presiden Penyelidikan Klinikal di Merck Research Laboratories, mengatakan:" Welireg adalah terapi sistemik pertama dan satu-satunya yang diluluskan untuk pesakit dengan jenis tumor yang berkaitan dengan VHL, dan merupakan rawatan baru yang penting bagi pesakit terkena penyakit jarang ini. Pilihan. Kelulusan FDA hari ini untuk Welireg menandakan kejayaan penting dan mencerminkan komitmen Merck untuk menyediakan pilihan rawatan inovatif untuk lebih banyak pesakit. "

Data kajian Study-004