Nefecon (budesonide) memohon untuk disenaraikan di EU: ia berpotensi untuk memperbaiki penyakit!

Syarikat biofarmaseutikal Sweden, Calliditas Therapeutics baru-baru ini mengumumkan bahawa Agensi Ubat Eropah (EMA) telah menerima permohonan kebenaran pemasaran (MAA) Nefecon' ubat itu adalah pengatur bawah IgA1, yang merawat nefropati IgA primer (IgAN) dengan peraturan bawah IgA1 yang disasarkan. Pada masa ini, Nefecon juga sedang menjalani tinjauan keutamaan oleh FDA AS, dan agensi tersebut akan membuat keputusan semakan sebelum 15 September 2021.

Sekiranya diluluskan, Nefecon akan menjadi terapi pertama yang dirancang dan diluluskan khusus untuk rawatan IgAN, dengan potensi pembetulan penyakit. Setelah mendapat persetujuan, Calliditas berhasrat untuk mengkomersialkan Nefecon secara bebas di Amerika Syarikat, dan ubat tersebut dijangka akan dipasarkan di Eropah pada separuh pertama tahun 2022.

Renée Aguiar Lucander, Ketua Pegawai Eksekutif Calliditas, mengatakan:" Penerimaan Nefecon MAA oleh EMA adalah langkah penting dalam usaha kami untuk membawa ubat pertama yang disetujui kepada pesakit dengan IgAN. Kami berharap dapat bekerjasama dengan EMA dan matlamatnya adalah pada suku pertama 2022. Mendapat persetujuan untuk Nefecon."

Nefecon adalah sediaan oral yang dipatenkan yang mengandungi bahan aktif yang kuat dan terkenal-budesonide-untuk pembebasan yang disasarkan. Menurut model patogenesis utama, penyediaan ini dirancang untuk menyampaikan ubat ke tambalan Peyer&# 39 di usus kecil bawah di mana penyakit itu berasal. Nefecon berasal dari teknologi TARGIT, yang membolehkan zat melewati perut dan usus tanpa diserap, dan hanya dapat dilepaskan dalam denyutan ketika mencapai bahagian bawah usus kecil.

Seperti yang ditunjukkan dalam percubaan Fasa 2b yang diselesaikan oleh Calliditas, kombinasi dos dan profil pelepasan yang dioptimumkan berkesan untuk pesakit IgAN. Sebagai tambahan kepada kesan tempatan yang berkesan, kelebihan lain menggunakan bahan aktif ini adalah ketersediaan bio yang rendah, iaitu kira-kira 90% bahan aktif tidak aktif di hati sebelum mencapai peredaran sistemik. Ini bermaksud bahawa ubat berkepekatan tinggi dapat digunakan di tempat yang diperlukan, tetapi pendedahan dan kesan sampingan sistemik sangat terhad.

Hasil Ujian Klinikal NefIgArd Bahagian A

Calliditas adalah satu-satunya syarikat yang memperoleh data positif dalam ujian klinikal IgAN fasa 2b dan fasa 3 secara rawak, double-blind dan plasebo. Kedua-dua ujian mencapai titik akhir sekunder utama dan utama.

Penyerahan Nefecon MAA didasarkan pada data positif dari bahagian A kajian fasa 3 utama NefIgArd. Ini adalah kajian multisenter antarabangsa, rawak, buta, terkawal plasebo yang dirancang untuk menilai keberkesanan dan keselamatan Nefecon dan plasebo pada 200 pesakit IgAN dewasa. Seperti disebutkan sebelumnya, dibandingkan dengan plasebo, penelitian ini mencapai titik akhir utama untuk mengurangi proteinuria dan menunjukkan bahawa eGFR stabil pada 9 bulan.

Maklumat yang dihantar juga merangkumi data klinikal dari percubaan NEFIGAN Fasa 2, yang juga mencapai titik akhir utama dan sekunder kajian NefIgArd. Kedua-dua percubaan menunjukkan bahawa Nefecon umumnya dapat diterima dengan baik, dan hasil kedua-dua kumpulan mempunyai keselamatan yang serupa.