Petunjuk ketiga Novartis Kymriah memasuki semakan di AS dan Eropah

Novartis baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) dan Agensi Ubat Eropah (EMA) masing-masing telah menerima permohonan lesen produk biologi tambahan (sBLA) dan perubahan Kelas II untuk terapi sel CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Untuk rawatan pesakit dewasa dengan limfoma folikular berulang atau refraktori (r/r FL) yang sebelum ini telah menerima sekurang-kurangnya 2 terapi. FDA telah memberikan semakan keutamaan kepada sBLA.

Sebelum ini, FDA telah memberikan Kymriah gelaran Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif (RMAT) untuk rawatan r/r FL; Suruhanjaya Eropah (EC) telah memberikan Kymriah Orphan Drug Designation (ODD) untuk rawatan FL. Jika diluluskan, Kymriah akan menyediakan pilihan rawatan penting untuk pesakit dengan r/r FL. Pada masa yang sama, r/r FL juga akan menjadi petunjuk ketiga Kymriah' untuk keganasan sel B.

Kymriah ialah terapi sel imun sel T autologus yang diubah suai secara genetik terarah CD19. Tidak seperti molekul kecil konvensional atau terapi biologi, terapi sel CAR-T ialah produk terapi sel T hidup. Prinsip Kymriah adalah untuk mengubah suai genetik sel T pesakit untuk menyatakan reseptor antigen chimeric (CAR) yang direka untuk menyasarkan antigen CD19, iaitu protein antigen yang dinyatakan pada permukaan pelbagai sel tumor darah, termasuk sel B Limfoma dan sel leukemia.

Kymriah ialah terapi sel CAR-T pertama yang diluluskan oleh FDA AS. Ia kini berada di pasaran di 30 negara dan mempunyai lebih daripada 345 pusat rawatan yang diperakui. Kymriah ialah rawatan sekali sahaja yang direka untuk menguatkan sistem imun' pesakit untuk melawan kanser. Pada masa ini, tanda-tanda yang diluluskan Kymriah' termasuk: (1) rawatan leukemia limfoblastik akut yang berulang atau refraktori (r/r SEMUA) kanak-kanak dan dewasa muda (umur hingga 25 tahun); (2) rawatan leukemia limfoblastik akut yang berulang atau refraktori (r/r SEMUA) Pesakit dewasa dengan limfoma sel B besar meresap (r/r DLBCL).

Aplikasi petunjuk baharu ini adalah berdasarkan data positif percubaan ELARA Fasa 2 utama. Ini ialah percubaan Fasa 2 lengan tunggal, berbilang pusat, label terbuka yang menilai keberkesanan dan keselamatan Kymriah dalam rawatan pesakit dewasa dengan R/R FL. Data menunjukkan bahawa kajian itu memerhatikan kadar tindak balas yang kuat dalam r/r pesakit FL yang sebelum ini menerima pelbagai terapi (median: 4 [julat: 2-13]): kadar tindak balas lengkap (CR) sebanyak 66 %, tindak balas keseluruhan kadar (ORR) mencapai 86%. Keselamatan adalah sangat penting. Dalam 8 minggu pertama selepas infusi, tiada pesakit yang mempunyai sindrom pelepasan sitokin (CRS) yang berkaitan dengan Kymriah 3 atau lebih tinggi. Data percubaan diumumkan awal tahun ini pada mesyuarat maya mesyuarat tahunan American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2021.

Jeff Legos, Naib Presiden Eksekutif dan Ketua Pembangunan Onkologi dan Hematologi Global, Novartis, berkata: “Ini adalah peristiwa penting dalam misi kami untuk menyediakan Kymriah untuk pesakit dewasa dengan limfoma folikel yang berulang atau refraktori. Mendapatkan kelayakan ubat anak yatim daripada EC dan semakan keutamaan FDA menyerlahkan keperluan yang tidak dapat dipenuhi dan mendesak yang ketara dalam pesakit ini. Kymriah telah menunjukkan hasil yang mengagumkan dalam percubaan ELARA, dan kami berharap kami dapat memberikan rawatan yang unik dan berkemungkinan akhir Kurangkan beban."