FDA A.S. meluluskan ubat rawatan ketepatan CStone Avonib untuk rawatan cholangiocarcinoma mutan IDH1

Pada 26 Ogos, berita datang dari luar negara bahawa syarikat ubat inovatif yang disenaraikan di Hong Kong Cornerstone Pharmaceuticals (kod Bursa Saham Hong Kong: 2616) rawatan ketium ivosidenib telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA). Ia digunakan untuk pesakit dewasa yang dirawat sebelum ini dengan cholangiokarcinoma tempatan yang maju atau metastatik yang mempunyai mutasi IDH1 yang dikesan oleh kaedah ujian yang diluluskan FDA. Ini bermakna Afnib telah menjadi ubat pertama di dunia yang diluluskan oleh FDA Amerika Syarikat untuk terapi yang disasarkan pesakit dengan IDH1 mutan cholangiocarcinoma.

Bukan itu sahaja, Aplikasi Ubat Baru Tambahan (sNDA) Afnib menerima ulasan keutamaan, yang sangat memendekkan masa semakan. Kajian keutamaan biasanya menganugerahkan ubat-ubatan yang mungkin telah membuat kemajuan yang ketara dalam rawatan atau menyediakan rawatan tanpa cara rawatan yang mencukupi.

Difahamkan bahawa kali ini, geran FDA untuk kelayakan semakan keutamaan adalah berdasarkan data daripada percubaan klinikal fasa 3 yang dipanggil ClarIDHy. Kajian ini adalah percubaan klinikal rawak pertama di dunia untuk pesakit dengan cholangiocarcinoma yang dirawat dengan mutasi IDH1. Keputusan ujian menunjukkan bahawa berbanding dengan kumpulan placebo, kumpulan rawatan Avonibib mencapai titik akhir utama kelangsungan hidup tanpa kemajuan (PFS), yang sangat mengurangkan risiko perkembangan penyakit atau kematian pada pesakit. Pada masa yang sama, Avnib juga meningkatkan kelangsungan hidup keseluruhan (OS) pesakit.

Cholangiocarcinoma adalah tumor malignan yang jarang berlaku di saluran hempedu di dalam dan di luar hati. Dianggarkan bahawa 8,000 orang di Amerika Syarikat didiagnosis dengan cholangiocarcinoma setiap tahun. Sebelum kelulusan Avonib, tiada terapi yang disasarkan untuk idH1 mutan cholangiocarcinoma telah diluluskan, dan dalam kes-kes lanjutan, terdapat pilihan yang terhad untuk kemoterapi.

CStone Pharmaceuticals telah mendapat kerjasama eksklusif dan hak pelesenan untuk pembangunan dan pengkomersilan Avnib di rantau Greater China termasuk tanah besar China, Hong Kong, Macau dan Taiwan, dan Singapura. Sebelum ini, Afnib telah dimasukkan ke dalam "Senarai Ubat Baru Segera Diperlukan di Klinik (Kumpulan Ketiga)" yang dikeluarkan oleh Pusat Penilaian Dadah Pentadbiran Produk Perubatan Kebangsaan (NMPA) China.

Pada masa ini, CStone Pharmaceuticals sedang menjalankan dua kajian klinikal berdaftar mengenai Afnib di tanah besar China, terutamanya untuk petunjuk leukemia myeloid akut (AML). Antaranya, kajian CS3010-101 adalah fasa I, pelbagai pusat, kajian tunggal pesakit R/ R AML dewasa dengan mutasi IDH1 yang terdedah yang sedang dijalankan di China, dan berfungsi sebagai jambatan kepada kajian global utama AG120-C-001 Research. Pentadbiran Produk Perubatan Kebangsaan (NMPA) China telah menerima aplikasi pemasaran ubat baru Avnib untuk pesakit dewasa R / R AML yang terdedah kepada mutasi IDH1 dan memasukkannya dalam kajian keutamaan.

Satu lagi kajian, AGILE, adalah fasa global III, pelbagai pusat, buta berganda, rawak, percubaan klinikal yang dikawal placebo, yang bertujuan untuk menilai gabungan avonib yang digabungkan dengan azacitidine dan placebo digabungkan dengan azacitidine pada masa lalu. Keberkesanan dan keselamatan pesakit AML mutan IDH1 yang tidak dirawat. Servier baru-baru ini mengumumkan bahawa kajian AGILE telah mencapai titik akhir utama kelangsungan hidup bebas acara (EFS).

Difahamkan, selain dua petunjuk leukemia myeloid akut dan cholangiocarcinoma, penyelidikan mengenai rawatan pesakit dengan glioma oleh Afnib juga dalam ayunan penuh dan telah menunjukkan potensi terapeutik yang besar.

Perlu diingat bahawa walaupun Avonib belum diluluskan di China, ia telah membuat kejayaan besar dalam dimensi ketersediaan dadah lebih awal. Sebelum ini, Afnib telah dimasukkan ke dalam Beijing Pratt &Whitney Health Insurance sebagai salah satu daripada 75 ubat khas luar negara, dan telah dimasukkan ke dalam Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance sebagai salah satu daripada 25 ubat domestik, yang bermaksud bahawa lebih ramai pesakit boleh Mendapat Manfaat daripada ini, meningkatkan kemampuan ubat-ubatan.