FDA AS memberikan tinjauan keutamaan Nefecon (Budesonide): ia berpotensi untuk pembetulan penyakit!

Syarikat biofarmaseutikal Sweden Calliditas Therapeutics baru-baru ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) telah menerima Permohonan Dadah Baru (NDA) Nefecon (Budesonide) dan memberikan kajian keutamaan, yang merupakan formulasi oral baru budesonide. Ini adalah pengatur bawah IgA1, yang merawat nefropati IgA (IgAN) dengan peraturan bawah IgA1 yang disasarkan. FDA telah menetapkan&NDA; Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi" (PUDFA) tarikh sasaran pada 15 September 2021.

Sekiranya diluluskan, Nefecon akan menjadi terapi pertama yang dirancang dan diluluskan khusus untuk rawatan IgAN, dengan potensi pembetulan penyakit. Setelah mendapat persetujuan, Calliditas berhasrat untuk mengkomersialkan Nefecon sendirian di Amerika Syarikat.

Renée Aguiar Lucander, Ketua Pegawai Eksekutif Calliditas, mengatakan:" Kami sangat gembira menerima tinjauan keutamaan, yang mencerminkan keperluan perubatan yang belum dipenuhi untuk rawatan IgAN. Kami berharap dapat bekerjasama dengan agensi tersebut untuk mendapatkan kelulusan yang dipercepat akhir tahun ini. Supaya kita dapat memberikan ubat pertama yang diluluskan untuk pesakit IgAN."

Nefecon adalah sediaan oral yang dipatenkan yang mengandungi bahan aktif yang kuat dan terkenal-budesonide-untuk pembebasan yang disasarkan. Menurut model patogenesis utama, penyediaan ini dirancang untuk menyampaikan ubat ke tambalan Peyer&# 39 di usus kecil bawah di mana penyakit itu berasal. Nefecon berasal dari teknologi TARGIT, yang membolehkan zat melewati perut dan usus tanpa diserap, dan hanya dapat dilepaskan dalam denyutan ketika mencapai bahagian bawah usus kecil.

Seperti yang ditunjukkan dalam percubaan Fasa 2b yang diselesaikan oleh Calliditas, kombinasi dos dan profil pelepasan yang dioptimumkan berkesan untuk pesakit IgAN. Sebagai tambahan kepada kesan tempatan yang berkesan, kelebihan lain menggunakan bahan aktif ini adalah ketersediaan bio yang rendah, iaitu, kira-kira 90% bahan aktif tidak aktif di hati sebelum mencapai peredaran sistemik. Ini bermaksud bahawa ubat berkepekatan tinggi dapat digunakan di tempat yang diperlukan, tetapi pendedahan dan kesan sampingan sistemik sangat terhad.

Calliditas adalah satu-satunya syarikat yang memperoleh data positif dalam ujian klinikal IgAN fasa 2b dan fasa 3 secara rawak, double-blind dan plasebo. Kedua-dua ujian mencapai titik akhir sekunder utama dan utama.

Penyerahan Nefecon NDA berdasarkan data positif dari bahagian A kajian fasa 3 utama NefIgArd. Ini adalah kajian multisenter antarabangsa, rawak, buta, terkawal plasebo yang dirancang untuk menilai keberkesanan dan keselamatan Nefecon dan plasebo pada 200 pesakit IgAN dewasa. Seperti yang telah disebutkan sebelumnya, dibandingkan dengan plasebo, penelitian ini mencapai titik akhir utama pengurangan proteinuria dan menunjukkan bahawa eGFR stabil pada 9 bulan. Maklumat yang dihantar juga merangkumi data klinikal dari percubaan NEFIGAN Fasa 2, yang juga mencapai titik akhir utama dan sekunder kajian NefIgArd. Kedua-dua percubaan menunjukkan bahawa Nefecon umumnya dapat diterima dengan baik, dan hasil kedua-dua kumpulan mempunyai keselamatan yang serupa.

Calliditas telah memohon persetujuan dipercepat. Kelulusan yang dipercepat adalah saluran kelulusan ubat baru dari FDA AS, yang membolehkan ubat-ubatan yang berpotensi untuk menyelesaikan keperluan perubatan penyakit-penyakit utama yang belum dipenuhi disetujui berdasarkan titik akhir pengganti. Titik akhir pengganti fasa 3 percubaan utama NefIgArd adalah pengurangan proteinuria berbanding plasebo, yang berdasarkan kerangka statistik meta-analisis penyelidikan klinikal yang diterbitkan oleh Thompson A et al. pada tahun 2019 untuk campur tangan pesakit IgAN dalam kajian klinikal. bersabar. Satu kajian pengesahan yang dirancang untuk menyediakan data manfaat buah pinggang jangka panjang telah didaftarkan sepenuhnya dan dijangka akan diumumkan pada awal 2023.