Inhibitor Plasma Kallikrein Orladeyo (berotralstat) Diluluskan Di EU!

BioCryst Pharmaceuticals baru-baru ini mengumumkan bahawa Suruhanjaya Eropah (EC) telah meluluskan kapsul Orladeyo (berotralstat), ubat oral, sekali sehari untuk kanak-kanak dan pesakit dewasa berusia 12 tahun dan lebih tua untuk mencegah permulaan angioedema keturunan (HAE). Pada bulan Disember 2020 dan Januari 2021, Orladeyo juga diluluskan untuk petunjuk yang sama di Amerika Syarikat dan Jepun.

Perlu disebutkan bahawa Orladeyo adalah terapi oral yang disasarkan pertama yang diluluskan untuk pencegahan serangan HAE. Kelulusan ubat di pasaran telah membawa kemajuan yang signifikan dalam rawatan pesakit HAE yang telah menunggu pilihan rawatan pencegahan oral, dan akan membantu mengurangkan beban rawatan pesakit.

Bahan farmasi aktif Orladeyo adalah berotralstat, yang merupakan perencat baru, oral, sekali sehari, kuat dan selektif kallikrein plasma manusia, yang berfungsi dengan mengurangkan aktiviti kallikrein plasma. Ubat ini dikembangkan untuk pesakit HAE untuk mencegah dan merawat timbulnya angioedema. Pada masa ini, BioCryst sedang mengembangkan dua formulasi berotralstat, kapsul dikembangkan untuk mencegah serangan HAE, dan formulasi cairan oral digunakan untuk merawat serangan HAE akut.

Struktur kimia berotralstat (sumber gambar: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif BioCryst, mengatakan: “Pada masa ini, kebanyakan pesakit HAE Eropah menggunakan terapi atau androgen berdasarkan permintaan untuk merawat penyakit ini. Kami yakin bahawa persetujuan oral Orladeyo sekali sehari akan membantu Pesakit memberi peluang baru yang menarik untuk mengurangkan beban rawatan mereka dengan menggunakan Orladeyo untuk rawatan pencegahan."

Henrik Balle-Boysen, Naib Presiden Eksekutif dan Ketua Pegawai Operasi HAE International, sebuah rangkaian persatuan pesakit bukan keuntungan global yang didedikasikan untuk memperbaiki kehidupan pesakit HAE, berkata: "Orladeyo menyediakan ubat oral bukan steroid pertama untuk pesakit HAE dan mereka doktor di Eropah. Cegah serangan HAE. Ini adalah kemajuan yang sangat penting dan paling popular dalam menyediakan pilihan rawatan yang lebih banyak."

Dalam percubaan Fasa 3 APeX-2 yang penting, Orladeyo mengurangkan episod HAE dengan ketara pada minggu ke-24 rawatan, dan pengurangan ini berterusan hingga minggu ke-48. Di antara pesakit HAE yang menyelesaikan 48 minggu rawatan (150 mg), kadar serangan HAE adalah rata-rata 2,9 serangan sebulan pada pemeriksaan awal, dan menurun menjadi rata-rata 1,0 serangan sebulan setelah 48 minggu rawatan. Dalam percubaan APeX-S label terbuka jangka panjang, pesakit HAE yang menyelesaikan 48 minggu rawatan (150 mg) mempunyai purata 0.8 sawan setiap bulan.

Dalam 2 percubaan, Orladeyo selamat dan bertoleransi. Berbanding dengan kumpulan plasebo, reaksi buruk yang paling sering dilaporkan pada pesakit yang mengambil Orladeyo adalah reaksi gastrousus. Reaksi ini biasanya berlaku lebih awal selepas permulaan rawatan Orladeyo, menjadi lebih jarang dari masa ke masa, dan biasanya hilang sendiri.

Terapi pencegahan HAE yang ada mempunyai beban rawatan yang ketara. Selain mengurangkan kadar serangan HAE, data dari percubaan APeX-2 menunjukkan bahawa pada pesakit yang mengambil Orladeyo (150 mg) secara lisan sekali sehari, kualiti hidup dan kepuasan pesakit secara keseluruhan meningkat dengan ketara, dan perawatan standard bulanan ubat atas permintaan ditingkatkan dengan ketara.

Marc Riedl, penyiasat percubaan APeX-2 dan seorang profesor perubatan dan pengarah klinikal Pusat Angioedema Keturunan di University of California, San Diego, mengatakan: "Pesakit dan doktor bersetuju bahawa rawatan HAE akan meningkatkan beban pesakit kehidupan. Sebagai oral sekali sehari Dengan pilihan rawatan, Orladeyo dapat mengurangkan kejang dan mengurangkan beban yang berkaitan dengan suntikan dan infus."