Vutrisiran Data Baharu 18 bulan: Rawatan Berkesan HATTR Amiloidosis Dengan Polineuropati!

Alnylam ialah syarikat terapi RNAi yang menerajui industri. Baru-baru ini, syarikat itu mengumumkan keputusan positif 18 bulan kajian vutrisiran fasa 3 HELIOS-A. Vutrisiran ialah terapi RNAi yang sedang dibangunkan, disuntik secara subkutan setiap 3 bulan untuk rawatan pesakit dewasa dengan transthyretin amyloidosis polyneuropathy (hATTR-PN) keturunan. Sebelum ini, kajian mencapai titik akhir primer dan semua titik akhir sekunder pada titik masa 9 bulan.

Keputusan terkini yang dikeluarkan kali ini menunjukkan bahawa kajian itu mencapai semua titik akhir sekunder yang diukur pada titik masa 18 bulan: berbanding dengan data plasebo luaran kajian RNAi ubat Onpattro (patisiran) Fasa 3 APOLLO, rawatan vutrisiran menyebabkan kerosakan neuropati ( mNIS +7), kualiti hidup (QOL), kelajuan berjalan, status pemakanan, dan ketidakupayaan keseluruhan telah meningkat dengan ketara secara statistik. Dari segi titik akhir sekunder akhir, seperti yang dijangkakan, kumpulan rawatan vutrisiran menunjukkan tidak rendah diri dalam pengurangan tahap TTR serum berbanding dengan kumpulan rawatan Onpattro dalam kajian.

Di samping itu, pada 18 bulan, pesakit yang dirawat dengan vutrisiran juga menunjukkan peningkatan dalam pelbagai titik akhir penerokaan. Berbanding dengan plasebo, pesakit yang dirawat dengan vutrisiran menunjukkan peningkatan dalam titik akhir biomarker jantung NT-proBNP (ukuran tekanan jantung). Di samping itu, berbanding dengan plasebo, pesakit yang dirawat dengan vutrisiran juga bertambah baik dalam parameter ekokardiografi tertentu. Akhirnya, dalam kohort terancang 48 pesakit, rawatan vutrisiran dikaitkan dengan peningkatan dalam pengambilan technetium (Technetium) dalam hati kebanyakan pesakit, memberikan bukti berpotensi untuk mengurangkan beban amiloid jantung.

Dalam kajian ini, vutrisiran terus menunjukkan keselamatan dan toleransi yang menggalakkan. Alnylam merancang untuk mengumumkan keputusan penuh selama 18 bulan pada persidangan perubatan pada awal 2022.

siRNA: Mendiamkan gen tertentu, mengurangkan julat ekspresi sebanyak 99%

Vutrisiran ialah terapi RNAi subkutaneus yang sedang dibangunkan untuk rawatan amiloidosis ATTR, termasuk amiloidosis keturunan (hATTR) dan jenis liar (wtATTR). Vutrisiran boleh menyasarkan dan menyenyapkan RNA penghantar tertentu, menyekatnya sebelum protein transthyretin (TTR) jenis liar dan mutan dihasilkan.

Vutrisiran disuntik secara subkutan setiap suku tahun (3 bulan), yang boleh membantu mengurangkan pemendapan amiloid TTR dalam tisu, menggalakkan penyingkiran amiloid TTR yang terdeposit dalam tisu, dan berpotensi memulihkan fungsi tisu ini. vutrisiran menggunakan platform penghantaran konjugat Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc, yang bertujuan untuk meningkatkan potensi dan kestabilan metabolik yang tinggi, membenarkan suntikan subkutan yang jarang berlaku.

Pada masa ini, aplikasi pemasaran vutrisiran untuk rawatan pesakit dewasa dengan hATTR-PN sedang disemak oleh FDA AS dan EMA Kesatuan Eropah. Di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah, vutrisiran telah diberikan Orphan Drug Designation (ODD) untuk rawatan amiloidosis ATTR, dan di Amerika Syarikat juga telah dianugerahkan Fast Track Designation (FTD) untuk rawatan hATTR-PN dewasa. Vutrisiran sedang menjalani semakan keutamaan oleh FDA AS, dan tarikh sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) ialah 14 April 2022.